上皮样肉瘤是一种侵袭性非常强的软组织肉瘤，目前针对这种肿瘤的治疗方案十分有限，现有治疗方案的复发率和毒性都很高。近日，美国食品和药物管理局FDA加速批准了一款上皮样肉瘤新药他泽司他，用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)儿科和成人患者。

　　他泽司他是一种口服、首创EZH2抑制剂，它是获美国FDA批准的第一个也是唯一一个EZH2抑制剂，也是该机构批准专门针对上皮样肉瘤患者的第一个也是唯一一个疗法。该药的加速批准，对上皮样肉瘤患者群体来说是一个里程碑式的事件。

　　他泽司他的活性药物成分他泽司他是一种口服、强效、首创(first-in-class)、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。他泽司他可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，他泽司他在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

　　他泽司他研究数据

　　此次加速批准，基于一项II期临床试验中的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据，该项研究包含上皮样肉瘤队列62例患者的数据。该队列数据已在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。结果显示，他泽司他治疗获得了临床意义的、持久的缓解，并且安全性和耐受性良好。这62例患者中，有24例为初治患者，38例为复发性和/或难治性患者。研究中，患者接受800mg剂量他泽司他治疗，每日2次，直至疾病进展或毒性达到不可接受的水平。肿瘤缓解评估每8周进行一次。

　　中位随访14个月(0.4-31)的数据显示，总缓解率(ORR)为15%，其中完全缓解率(CR)为1.6%，部分缓解率(PR)为13%。病情缓解的9例患者中，有6例(67%)缓解持续时间在6个月或更长时间。研究中，服用他泽司他的患者最常见的副作用是疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。

　　目前，一项全球性、随机、对照、验证性试验也正在开展，评估他泽司他联合多柔比星(Doxorubicin)、多柔比星联合安慰剂一线治疗上皮样肉瘤的疗效。此外，他泽司他对肝功能影响的临床药理学评估以及CYP3A抑制剂和诱导剂对他泽司他的影响等研究活动也在开展，以提示处方信息的各个方面。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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