托法替尼(tofacitinib)是最初与美国辉瑞公司(Pfizer)合作在国立卫生研究院开发的一种口服治疗剂。美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration)批准托法替尼用于风湿性关节炎，银屑病关节炎和溃疡性结肠炎的治疗。它也已被用于治疗皮肤结节病。

　　结节病是一种自身免疫性疾病，其中肉芽肿(免疫细胞团块)在不同的组织和器官中形成。这些团块会导致瘢痕形成并干扰受影响器官的功能。皮肤结节病是指这些肉芽肿在皮肤中形成，导致疼痛的病变和疤痕。当免疫系统活跃时，不同类型的免疫细胞通过称为细胞因子的小分子相互通讯。促炎性细胞因子向免疫系统发出信号以增加炎症，从而响应诸如感染或伤害之类的威胁，使免疫细胞渗入特定区域。但是，在自身免疫性疾病中，免疫系统会对诸如人体自身的细胞和组织之类的非威胁性物质做出反应，而免疫细胞则聚集在不应有的地方。

　　托法替尼是一种叫做Janus激酶(JAK)的酶的部分可逆抑制剂，它参与细胞因子介导的信号在细胞之间的传递。阻断JAK的功能意味着未激活称为STATs的下游蛋白质 。结果，免疫细胞分裂的速度要慢得多，并且不会促炎。

　　据悉，在一项小型研究中，对托法替尼治疗结节病患者的肉芽肿存在于肺，淋巴结，骨骼和皮肤中，该患者对其他结节病治疗无反应。研究人员使用多次活检显示肉芽肿来诊断结节病，并使用正电子发射断层扫描计算机断层扫描(PET-CT)图像来评估整个患者体内病变的存在。在六个月和九个月重复扫描，结果显示内部结节病病灶完全缓解。一项测试托法替尼功效的开放标签1期临床试验(NCT03910543)目前正在康涅狄格州耶鲁医学院招募多达15名皮肤结节病患者。患者将每天接受两次治疗，持续6到12个月。主要结果是治疗六个月后皮肤结节病活动和形态学仪器以及肉芽肿活动评分指数得到改善。次要结果包括改善内脏结节病(如肺或心脏)以及与皮肤有关的生活质量。在治疗前后进行PET-CT扫描。另一个开放标签期临床试验(NCT03793439)正在招募多达5例肺结节病在俄勒冈卫生科学大学，以确定是否对托法替尼治疗进一步研究是必要的。每天两次给患者服用托法替尼,持续16周，并在第二，第四，第八，十二和第16周进行诊断评估。主要结局指标是治疗的患者中皮质类固醇使用量减少50%或更好，而肺功能没有下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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