多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞异常增生的恶性肿瘤,一种进行性的肿瘤性疾病,多发性骨髓瘤(MM)是第二种最常见的血液癌症,无法治愈且复发率高,其特征为骨髓浆细胞和一株完整性的单克隆免疫球蛋白(IgG、IgA、IgD或IgE)或Bence Jones蛋白质过度增生。发性骨髓瘤最常见的症状是与贫血、肾功能不全、感染或骨破坏相关的症状。
MM发病率估计为2~3/10万,男女比例为1.6:1,大多数患者年龄>40岁。
MM一旦确诊,应按临床理化、细胞遗传学和GEP结果进行危险分成,并制定个体治疗方案。目前普遍认为对于<65岁的患者应先给予短程强化诱导(3D联合诱导),然后给予大剂量的马法兰后实施自体造血干细胞移植巩固,最后根据危险程度进行维持治疗;对于>65岁的患者要先进行长疗程的诱导化疗再根据危险程度进行维持治疗。
帕比司他商品名Farydak,由诺华公司研发。FDA于2015年2月批准帕比司他联合Velcade (Bortezomib,硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma,MM)患者群体。FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略,用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准,也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,该药的表观遗传学活性,可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。
帕比司他 (Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,具有一种新的作用机制,通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用,该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡,而健康细胞则不受影响。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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