FDA于2015年2月批准Farydak联合Velcade (Bortezomib,硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma,MM)患者群体。
FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略,用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准,也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,该药的表观遗传学活性,可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。
目前有哪些生物学标志物可以预测帕比司他的效果?
生物学标志物的确十分重要,它可使帕比司他的临床应用变得更容易。但是,目前我们还没有找到相应的生物学标志物。如果患者的蛋白负荷高、内质网应激反应强烈,那么他们对帕比司他也许更加敏感,但是我们还没有发现一种生物学标志物可以预测其效果。如果患者有条件可以使用昂贵些的药物,帕比司他是选择之一,它与卡非佐米以及来那度胺三药联合治疗MM疗效令人期待。
目前有一些新药如darbtumumab可以用于多发性骨髓瘤的治疗。在这一背景下,帕比司他未来前景如何?
Lonial教授:我认为有更多的新药投入使用是令人兴奋的事,darbtumumab是免疫调节治疗的一个关键药物。但是,我认为骨髓瘤的治疗策略应该是联合用药。因此,不论使用何种新药,我们都强调联合用药。理想的状态是,在适合的患者中,应用帕比司他、蛋白酶体抑制剂以及免疫调节剂联合治疗。
目前帕比司他用于其他血液病的数据多为早期试验数据。据了解,目前帕比司他应用于霍奇金淋巴瘤的临床试验正在进行当中,尚未得出相关的应用数据。此外,人们还尝试在白血病和骨髓增生异常综合征中应用帕比司他。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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