胆管癌是一种高异质性、具有侵袭性的癌症，其中约有13%的患者存在IDH1突变，IDH1是一种代谢酶，当其发生突变时，可以阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。近日，美国FDA已接受新药Tibsovo(Ivosidenib)的补充新药申请(sNDA)并授予了优先审查资格，作为治疗携带IDH1突变的经治胆管癌患者的潜在疗法。

　　Tibsovo优先审查资格的授予是基于名为ClarIDHy的3期临床试验数据。ClarIDHy试验是一项全球性的、随机的3期试验，研究对象是先前接受过IDH1突变型胆管癌治疗的患者，这些患者在接受过一种或两种先进的全身治疗后出现疾病进展。截至2019年1月31日，共有185名患者被随机分组。患者按2:1的比例随机接受治疗，Tibsovo组的胆管癌患者患者每天口服500 mg Tibsovo;安慰剂治疗组的胆管癌患者每天口服安慰剂。本试验的主要终点是通过独立的放射学检查评估的无进展生存率(PFS)，次要终点包括：研究者评估的PFS、安全性和耐受性、总缓解率(ORR)、总生存期(OS)、缓解持续时间(DOR)、药代动力学、药效学和生活质量评估。

　　初步研究结果表明，两组患者(Tibsovo组VS安慰剂组)的mPFS为2.7 vs 1.4个月(HR=0.37，95% CI:0.25-0.54，p<0.001)，降低了63%的死亡风险，对于接受过一线以上治疗的胆管癌患者，已经算是比较好的数据了。中位OS为10.8 vs 9.7个月(HR=0.69，95% CI:0.44-1.10， p=0.06);疾病控制率DCR为53% vs 28%;客观缓解率ORR:2% vs 0%。

　　另外，在美国临床肿瘤学学会(ASCO)2021年胃肠道癌症研讨会上公布的更新数据结果显示，接受Tibsovo治疗的患者中位OS为10.3个月，而接受安慰剂治疗的患者中位OS为7.5个月(HR,0.79;95%CI,0.56-1.12;单面P=0.093)。6个月的OS发生率分别为69%和57%，没有交叉调整。Tibsovo组和安慰剂组的1年OS发生率分别为43%和36%，也未进行交叉校正。此外，预先指定的分析结果显示，安慰剂组患者的中位OS为5.1个月(HR,0.49;95%可信区间0.34-0.70，单侧P<0.0001)。

　　在安全性方面，Tibsovo组常见(>15%)治疗期间出现的不良事件(TEAE)包括：恶心(32.1%)、腹泻(28.8%)、疲劳(23.7%)、咳嗽(19.2%)、腹痛(18.6%)、腹水(18.6%)、食欲下降(17.3%)、贫血(16.0%)、呕吐(16.0%)。3级及以上不良事件Tibsovo组占46%，PBO组占36%，无治疗相关死亡事件发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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