所谓急性淋巴细胞白血病(ALL)，是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。急淋白血病是小儿时期最常见的类型，其发病高峰年龄在3-4岁，男孩发病率略高于女孩。

　　普纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病（CML）；或既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

　　普纳替尼的获批是基于一项随访期为48个月的II期临床试验结果。该试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估帕纳替尼的疗效。

　　结果显示出，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受普纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。在四年的随访期中，有35%的患者发生了动脉闭塞不良事件，常见的不良反应包括高血压、皮疹、腹痛、动脉缺血等不良反应。

　　另外在《The Lancet Haematology》杂志中，报道了一项2期临床试验结果，这项试验研究了帕纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。

　　经FDA建议之后，这项试验由于心血管事件增加而提前终止试验。中位随访20.9个月之后，普纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解，其中51名患者未进展至急变期。

　　急性淋巴细胞白血病自然病程较短，若不治疗一般多在6个月内死亡，平均病程约3个月。自从应用联合化疗以来预后有了明显改善，缓解率可达95%以上。目前发达国家如德国BFM协作组的五年无病生存率已达到80%，国内的五年无病存活率也达到74%以上。

　　一般认为高危患儿较标危患儿预后差，化疗后达到完全缓解的时间与预后关系密切，诱导治疗后周围血幼稚细胞在5天内减少一半，骨髓于2周内明显好转，4周内达到完全缓解者则预后较好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)可对抗治疗慢性粒细胞白血病？

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