FDA已批准阿维普替尼（avapritinib）用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。

　　在获得FDA的批准后，阿维普替尼已成为专门针对该疾病主要驱动因素的精准疗法，晚期SM患者现在可以通过阿维普替尼,接受旨在有效并选择性抑制D816V突变KIT的靶向治疗方法。

　　FDA的批准决定是基于I期EXPLORER研究和II期PATHFINDER研究的数据，该研究评估了阿维普替尼对晚期SM的治疗。在这项研究中，在接受或未接受先前治疗的患者中，阿维普替尼治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。在53名可评估的患者中，中位随访时间11.6个月后，阿维普替尼实现了28%的完全缓解，另外28%的患者达到了部分缓解。

　　2020年1月，FDA批准靶向抗癌药阿维普替尼,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，阿维普替尼也是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是一种对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

　　2021年2月，FDA接受了Blueprint补充新药申请（sNDA），该申请寻求FDA批准阿维普替尼用于治疗晚期SM.同时，Ayvakyt也在欧洲接受审查，用于治疗晚期SM.新的适应症批准增加了阿维普替尼的实力，未来该药物也将与诺华Rydapt竞争，后者在2017年获得了系统性肥大细胞增多症的治疗批准。

　　此前，阿维普替尼因在GIST人群中的试验失败而蒙上阴影，但此次获批用于治疗SM,给Blueprint带来了更大的发展机会。Blueprint表示，阿维普替尼现在是第一种获批的专门针对KIT D816V突变的疗法，该突变导致几乎所有系统性肥大细胞增多症 病例。据悉，Blueprint将阿维普替尼疗法30天的标价定为33,568美元。

　　但SVB Leerink分析师Andrew Berens的一份报告中表示，根据最近美国癌症研究协会对Pathfinder试验的更新数据分析，该药物未来与Rydapt的竞争可能并不会一帆风顺。

　　Blueprint公布的数据显示，由于副作用影响，92%的有疗效反应的患者不得不将阿维普替尼剂量水平从试验开始时的200毫克，降低到100毫克甚至更低的剂量。大多数减少剂量的患者都会出现血细胞减少症或血细胞数量减少的症状。但Blueprint认为，剂量还可以重新调高，但许多患者在调低剂量下仍处于缓解状态，而且由于晚期SM患者一直会被医生监测，因此调整剂量不会很麻烦。

　　然而，Berens认为，剂量转换可能会使该药物在Cogent旗下bezuclastinib (CGT9486) 面前失去优势，与阿维普替尼相比，bezuclastinib在GIST临床试验中减少患者血细胞的比率较低。Cogent最近获得FDA批准，开始对晚期SM患者进行关键的2期试验，并计划在今年晚些时候开始一项针对GIST患者的晚期临床试验。如果bezuclastinib晚期试验中展现出安全优势，那么bezuclastinib将“可以让患者在更高的剂量水平上保持更长时间，并可能推动更深入、更持久的疗效反应”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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