普纳替尼在2016年11月底，于美国获批上市，并且是快速审批通道。主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病，以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病。近期还有研究证明，接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病患者，在接受普纳替尼治疗后，能够有较长时间的缓解。
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。普纳替尼的结构特征与伊马替尼相似，还能够有效抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。该研究中还评估了普纳替尼对于慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性的剂型淋巴细胞白血病患者，在对达沙替尼、尼洛替尼耐药或不耐受，或存在T315I突变的情况下，应用普纳替尼的治疗效果与安全性。研究结果证明，普纳替尼为量以上两种类型的白血病患者，提供了持续性的、有临床意义的缓解。
虽然第一第二代TKIs改善了慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的治疗情况和生活质量，但依旧有患者会出现耐药，特别是BCR-ABL突变中的T315I突变。在普纳替尼获批之前，没有抑制剂能够克服这些BCR-ABL突变导致耐药的情况，这些患者出现耐药、不耐受或难治的情况后，治疗就陷入了瓶颈。
普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%，主要分子学总反应率34%。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。
据FDA官方网站报道其开展的一项调查显示，自普纳替尼获批以来，血栓和血管狭窄事件不断增加。包括致命性和危及生命的心肌梗死、卒中、肢体血流中断致组织坏死，以及“肢体、心脏和大脑血管重度狭窄需要行紧急手术以恢复血流”。FDA建议，对治疗没有应答的患者应立即停药，与医生讨论其他治疗方案。 如果患者对治疗有应答， 并且“医生判定治疗的潜在效益大于其风险” 。因为普纳替尼的副作用高发并且相对来说，美国、欧盟、日本等地已经进行了使用中的安全警示，并且如果进入我国市场，需要充分对我国患者的临床效果和安全性进行评估，保证用药安全等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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