2020年4月17日，美国FDA加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂培米替尼上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者，较之前预定时间5月30日早了40多天。
具体批准的方案是用于局部的晚期胆管癌患者(癌症已经从它开始生长的器官长了出来，但还没有扩散到身体的远处)或肿瘤转移病人(当癌细胞扩散到身体的其他部位)和那些肿瘤发生了一种被称为成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)的基因融合或其他重排的患者。
培米替尼的批准是基于一项临床试验的结果，该临床试验纳入了107名已接受过治疗的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次培米替尼，连续14天，然后休息7天，共21天，直到病情进展或患者出现严重的副作用。为了评估培米替尼在试验期间的工作情况，研究人员每八周对患者进行一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的完全或部分缩小(总体反应率)。
总体应答率为36%，其中完全应答的患者占2.8%，部分应答的患者占33%。在38名有应答的患者中，24名(63%)有持续6个月或更长时间的反应，7名(18%)有持续12个月或更长时间的应答。
最常见的不良反应发生在20%或以上的患者，接受培米替尼治疗的患者有高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲中毒、疲劳、味觉异常(味觉扭曲)、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、眼干、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼部毒性也是Pemazyre的一个风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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