慢性移植物抗宿主病(GVHD)是异体干细胞移植后的严重并发症，大约 50% 的患者为糖皮质激素耐受性或糖皮质激素依赖性，目前缺少糖皮质激素治疗以外的二线GVHD治疗手段。在先前的回顾性队列研究中，JAK1-JAK2抑制剂鲁索替尼表现出对糖皮质激素耐受性或糖皮质激素依赖性慢性GVHD的治疗效果，近日研究人员开展III期临床研究，考察了其应用前景。
12岁以上，中重度糖皮质激素耐受性或糖皮质激素依赖性慢性GVHD患者参与研究，随机接受鲁索替尼治疗（10mg,每日2次）或对照（10种常见治疗方案）。研究的主要终点为24周时的治疗响应，关键的次要终点包括无病生存以及Lee症状量表评分变化。
329名患者参与研究，其中鲁索替尼组165人，对照组164人，24周时，鲁索替尼组治疗响应率高于对照组（49.7% vs 25.6%，OR=2.99）。鲁索替尼组的无病生存期显著长于对照组（超过18.6个月 vs 5.7个月，HR=0.37），Lee症状量表评分改善率更高（24.2% vs 11.9%，OR=2.62）。24周时，最常见的（发生率＞10%）3级及以上不良事件包括血小板减少（鲁索替尼组为15.2%，对照组为10.1%）和贫血（分别为12.7%和7.6%）。组间巨细胞病毒感染和再激活发生率相似。
研究认为，对于中重度糖皮质激素耐受性或糖皮质激素依赖性慢性移植物抗宿主病患者，鲁索替尼在提高治疗响应率，延长无病生存期以及改善症状得分方面优于现有治疗手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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