2021年9月17日，美国食品和药物管理局批准卡博替尼（Cabometyx,Exelixis,Inc.）用于 12 岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌 (DTC) 的成人和儿童患者，这些患者在先前的 VEGFR-靶向治疗以及不适合或难以接受放射性碘的人。

　　在 COSMIC-311 中评估了疗效，这是一项随机 (2:1)、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验 (NCT03690388)，对局部晚期或转移性 DTC 患者进行了评估，这些患者在先前的 VEGFR 靶向治疗后出现进展并且不合格或对放射性碘不敏感。患者随机接受每日一次口服卡博替尼60 mg 或安慰剂，接受最佳支持治疗，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

　　主要疗效指标是意向治疗人群的无进展生存期 (PFS) 和前 100 名随机患者的总体缓解率 (ORR)，由盲法独立放射学审查委员会根据 RECIST 1.1 进行评估。CABOMETYX 与安慰剂相比显著降低了疾病进展或死亡的风险（p<0.0001）。卡博替尼组的中位 PFS 为 11.0 个月（95% CI:7.4, 13.8），而安慰剂组为 1.9 个月（95% CI:1.9, 3.7）。卡博替尼组和安慰剂组的 ORR 分别为 18%（95% CI:10%、29%）和 0%（95% CI 0%、11%）。最常见的不良反应 (≥25%) 是腹泻、掌蹠红斑感觉异常 (PPE)、疲劳、高血压和口腔炎。添加了对低钙血症的警告。

　　推荐的卡博替尼单药剂量为 60 mg,每天一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。儿科患者（12 岁及以上，BSA 小于 1.2 m2）的推荐卡博替尼剂量为 40 mg,每天一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡博替尼/卡布替尼(CABOZANTINIB)比一线治疗肾癌药物更有效？

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