由于人口基数大，我国成了癌症大国。数据显示，中国每年新发癌症约380万例，而无论是发病率还是死亡率，肺癌都是“癌中之王”，死亡总数占18.4%。如何更好地治疗肺癌，是专家们一直努力的方向。

　　普雷西替尼由Blueprint公司开发，是RET单一靶点口服抑制剂，分子靶点为RET,作用机制为RET抑制剂。之所以引起众多关注，是因为普雷西替尼是中国首个获批的RET抑制剂，对于肺癌患者来说意味着新的治疗希望。

　　研究发现，RET是多种实体肿瘤的“罪魁祸首”。正常情况下，RET信号传导对中枢神经系统、周围神经系统以及肾脏的发育都具有重要作用。但是，当RET基因出现异常时，会促使癌症的发生。在普雷西替尼上市前，治疗RET融合突变肿瘤主要依赖于卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制剂类药物，但多激酶抑制剂类药物具有靶向选择性不高的缺点，再加上副作用比较大，所以疗效无法达到预期效果。幸运的是，临床试验数据表明，普雷西替尼对非小细胞肺癌具有强大的效果。对于经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，普雷西替尼的总体缓解率达到了56%，6个月的中位缓解持续时间为83%。而且，在试验中，普雷西替尼具有良好的耐受性和安全性，没有发生严重不良事件。

　　另一组数据表明，对于接受过含铂化疗的80名非小细胞肺癌患者来说，普雷西替尼的客观缓解率达到了61%。其中，完全患者的患者有5%，靶病灶肿瘤完全消退的患者有14%。多项研究结果表明，普雷西替尼对初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者、已经接受过治疗的非小细胞肺癌患者，或者出现脑转移的非小细胞肺癌患者，都具有超乎想象的抗肿瘤活性。

　　在非小细胞肺癌患者中，RET基因融合的发生率为1%-2%；在甲状腺乳头状癌患者中，RET基因融合的发生率为10%-20%。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌患者中也观察到低频率的RET改变。因此，针对RET基因突变或者融合，可以用普雷西替尼治疗的癌症包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、唾液腺癌、结直肠癌、卵巢癌和甲状腺髓样癌。

　　目前，普雷西替尼在我国获批的适应症只有非小细胞肺癌成人患者。但普雷西替尼在FDA获批的适应症还包括12岁以上儿童及成人甲状腺髓样癌、12岁以上儿童及成人晚期或转移性RET融合阳性甲状腺髓样癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)治疗甲状腺癌的效果如何？

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