原发性骨髓纤维化(Primary Myelofibrosis, PMF)是进展性恶性血液疾病,患者中位生存期 5.7 年。芦可替尼对于骨髓增殖性,特别是骨髓纤维化患者来说是一种喜讯。因为芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物。
举个例子,有一位患者是原发性骨髓纤维化患者应用芦可替尼治疗中比较经典和有代表性的病例。她是一名47 岁女性,病程短,确诊原发性骨髓纤维化,诊断明确,起始治疗前血小板 606×109/L,血红蛋白正常,白细胞轻度增高,脾脏脐下四指, MPN-10 评分 18 分,芦可替尼起始剂量 20 mg bid.共治疗和随访 102 周,血红蛋白在前 10 周有所降低之后就回升到趋向正常,白细胞波动幅度不大,脾脏进行性缩小。MPN-10 评分在由治疗前 18 分降至 0 分,经过芦可替尼治疗,病人的症状得到了明显的改善。
在目前临床实验的数据中,已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为:芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。因此,对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取芦可替尼治疗。最后,血小板减少、贫血和中性粒细胞减少和感染风险要中断或停止芦可替尼治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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