对硼替佐米和来那度胺难治的复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的预后非常差，其中位生存期为3至9个月。研究人员进行了这项回顾性分析，以研究这些RRMM患者使用泊马度胺的模式、耐受性和结果。

　　对2017年5月至2019年3月期间在孟买塔塔纪念中心接受泊马度胺治疗的所有患者进行了回顾性分析。对已完成至少一个泊马度胺周期的分泌性疾病患者的反应率、毒性和生存结果进行分析。在本研究期间，共有81名患者接受了基于泊马度胺的治疗，其中75名被纳入生存分析。48名患者(59.3%)对来那度胺和硼替佐米均无效。总体响应率为58.7%。5名患者(6.7%)达到完全缓解，13名患者(17.3%)获得非常好的部分缓解，26名患者(34.7%)获得部分缓解。中位随访11个月（范围2-27个月）后，中位无进展生存期为9.1个月（95%CI,5.4至12.9个月）。来那度胺和硼替佐米均难治与非难治患者的中位无进展生存期分别为5.5和12.6个月，具有统计学意义（P=.04，风险比，0.35，95%CI,0.28至0.97）。未达到中位总生存期。重要的毒性包括贫血(28%)、中性粒细胞减少(16%)、肺炎(16%)和静脉血栓形成(5%)。

　　以泊马度胺为基础的通用疗法是一种有效的选择，并且在RRMM患者中具有良好的耐受性。在我们的研究中看到的更高的反应率和更长的生存期可能是因为研究人群的异质性。RRMM代表了未满足的医疗需求，由于成本限制，这在我们的设置中尤其具有挑战性。在这里，我们报告了大量接受基于泊马度胺的方案治疗的患者的结果，并证明了我们环境中的实用性和安全性。

　　在我们的研究中，接受双重治疗(pomdexa)的患者的ORR为65.2%，高于在关键的泊马度胺试验（MM-003试验中为31%，MM-010试验中为32.6%）和其他真实世界研究中观察到的ORR来自澳大利亚、英国和波兰。我们研究中的中位PFS为10.3个月（双重队列），而MM-003和MM-010试验分别为4.0和4.6个月。同样，我们的研究未达到中位OS,而MM-003试验为13.1个月，MM-010试验为11.9个月（双重队列）。来自澳大利亚的泊马度胺的实际经验显示，中位PFS为3.4个月，中位OS为7.5个月，这与MM-003和MM-010试验相似。同样，来自英国的一项多中心分析对大约70名患者进行了回顾性研究，报告PFS为5.2个月，OS为13.7个月。波兰骨髓瘤组回顾性分析了50名接受泊马度胺的患者，显示PFS和OS分别为10个月和14个月，这与我们的研究结果非常相似。

　　与泊马度胺治疗的关键试验相比，我们的研究中看到的更高的反应率和存活率可以通过研究人群和所给予治疗的背景差异来解释。MM-003研究仅包括使用硼替佐米和来那度胺治疗均失败、既往接受过烷化剂治疗且东部肿瘤协作组体能状态为0、1或2的患者；肌酐清除率≤45mL/min的患者被排除在MM-003试验之外。然而，在我们的研究中，大约13名患者(17.3%)由于肾功能衰竭（肾小球滤过率<30mL/min）而从未接受过来那度胺，这些患者本应被排除在MM003研究中，并且先前治疗的中位数为3在当前的研究中与MM-003中的五个相比。这可能是我们研究中泊马度胺反应率更高的原因。此外，研究表明，肾功能不良或肾功能不佳的患者的反应率没有显着差异。双难治性患者数量较少(60%)和先前ASCT数量较少(13.6%)vMM-003中的71%）研究是较高比率和PFS的其他可能解释。与MM-003研究的其他差异包括65岁以上患者的比例较低（37%对45%）。

　　在我们的研究人群中，泊马度胺的耐受性相对较好。大约30%的病例出现3或4级血液学或非血液学毒性，而MM-003试验中这一比例为60%。这可能是因为患者选择的差异。然而，由于我们超过一半的患者使用2mg剂量，因此更有可能。4mg的剂量因毒性较高而受到批评，并且有报道称2和4mg剂量之间具有相似的功效。在Sehgal等人的一项研究中，比较了2mg与4mg泊马度胺，在该队列研究中报告的使用4mg剂量的具有较高毒性（静脉血栓栓塞或骨髓抑制）的两个队列之间观察到相当的反应率。

　　我们研究的局限性包括其回顾性设计和治疗方案的异质性，以及所使用的泊马度胺剂量的变化。这在现实世界的研究中很常见，并且可以预测像我们这样的环境中的结果，而不是具有严格资格标准的泊马度胺注册研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)可用于治疗艾滋病相关的卡波西肉瘤患者？

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