有人说维奈妥拉是血液肿瘤治疗领域的“万金油”,作为全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物,其在慢性淋巴细胞白血病CLL、急性髓系白血病AML、骨髓增生异常综合征MDS,临床研究甚至扩展至淋巴瘤、多发性骨髓瘤等,也让人们看到了维奈妥拉的治疗优势,许多人也预测,维奈妥拉将“大有作为”。
早在2018年底,艾伯维(AbbVie)和罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司共同宣布,FDA加速批准双方共同开发的维奈妥拉维奈妥拉(venetoclax),与低甲基化剂(azacitidine或decitabine),或低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用,治疗新确诊75岁以上,或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗(intensive chemotherapy)的急性骨髓性白血病(AML)患者。
维奈妥拉是基因泰克和艾伯维公司联合开发的“first-in-class”靶向药物,它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。在有些血癌和其它肿瘤类型中,BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。维奈妥拉通过阻断BCL-2蛋白的功能,可以恢复细胞凋亡的正常过程。治疗AML的标准疗法为高强度化疗,但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。
这一加速批准是基于名为M14-358和M14-387的两项临床研究结果。在这两项研究中,新确诊但是无法接受高强度化疗的AML患者接受了维奈妥拉组合疗法的治疗。在M14-358试验中,接受维奈妥拉和azacitidine组合疗法治疗的AML患者的完全缓解率(CR)为37%,完全缓解兼部分血细胞计数缓解率(CRh)为24%。接受维奈妥拉和decitabine组合疗法治疗的患者的CR为54%, CRh为8%。M14-387试验结果表明,维奈妥拉与LDAC联用,患者CR为21%,CRh为21%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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