依维替尼（AG-120）和恩西地平（AG-221）分别是突变体异柠檬酸脱氢酶（mutant isocitrate dehydrogenase, mIDH）1和2的靶向口服抑制剂。鉴于它们作为单一药物在mIDH1/2复发或难治性急性髓细胞性白血病（acute myeloid leukemia, AML）中取得良好疗效，该1期研究评估了依维替尼或恩西地平联合强化化疗用于新诊断的mIDH1/2 AML患者的安全性和疗效。在这种情况下，依维替尼 500 mg每日一次或恩西地平 100 mg每日一次耐受性良好，其安全性大致与单纯诱导和巩固化疗的安全性一致。

　　按预期同时给与细胞毒性化学疗法，IDH分化综合征的发生率较低。在接受依维替尼联合强化化疗的患者中，QT间期延长的频率及严重程度与依维替尼单药治疗相似。总胆红素升高在接受恩西地平治疗的患者中更为常见，可能与该抑制剂潜在抑制UGT1A1相关，但临床观察中未产生严重不良后果。在接受依维替尼（n=60）或恩西地平（n=91）治疗的患者中，诱导治疗后的完全缓解率（complete remission, CR）分别为55%和47%，CR/CR伴不完全中性粒细胞计数恢复或者不完全血小板数恢复（CR/CR with incomplete neutrophil or platelet recovery, CR/CRi/CRp）率分别为72%和63%。

　　在CR/CRi/CRp总体反应最好的患者中，通过数字聚合酶链反应检测，发现依维替尼治疗的患者中有16/41例（39%）IDH1基因突变被清除，而接受恩西地平治疗的患者中有15/64例（23%）IDH2基因突变被清除。此外，通过多参数流式细胞术检测发现，两组中分别有16/20例（80%）和10/16例（63%）患者的微小残留病变转阴。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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