2020年7月20日，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理再鼎医药瑞普替尼（Ripretinib,DCC-2618）用于胃肠间质瘤（GIST）四线治疗的中国新药上市申请（NDA）。NDA是新药研发主办者向NMPA正式申请在中国上市所必须遵循的程序。此次上市申请是基于随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期INVICTUS研究的结果，该研究中瑞普替尼对比安慰剂带来无进展生存（PFS）和总生存（OS）的双重获益。

　　基于此结果，瑞普替尼已于2020年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准晚期GIST四线及以上适应证，同时，瑞普替尼被写入最新的2020版《NCCN软组织肉瘤临床实践指南》，作为唯一推荐的晚期GIST首选四线方案。此外，在最近刚刚发布的首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》中，瑞普替尼以1A类证据写入三线治疗失败后的转移性GIST治疗的I级推荐，填补了我国晚期GIST四线标准治疗的空白。瑞普替尼近期也在加拿大和澳大利亚获批上市，期待瑞普替尼在中国的上市申请能够尽快获批，尽早惠及更多的中国晚期GIST患者。

　　是一项在既往接受≥3线治疗（包括伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）的晚期GIST患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期临床研究。患者按2∶1 随机分配接受瑞普替尼 150 mg qd（28天为1个治疗周期）或安慰剂治疗，由独立评估委员会评估进展后：瑞普替尼组患者可以继续接受瑞普替尼 150 mg bid或瑞普替尼 150 mg qd治疗或停止治疗；安慰剂组患者交叉接受瑞普替尼 150 mg qd治疗或停止治疗。主要研究终点为独立评估委员会评估的PFS；次要研究终点包括客观缓解率（ORR）和OS.

　　2019年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，INVICTUS研究结果入选大会口头报告[1]。2020年6月，INVICTUS研究全文发表于《柳叶刀•肿瘤》（Lancet Oncology）杂志[2]。研究共筛选了154例患者，最终129例患者参与随机，定义为意向性治疗（ITT）人群，瑞普替尼组和安慰剂组分别为85例和44例。主要研究终点分析显示，与安慰剂相比，接受瑞普替尼治疗的患者疾病进展或死亡风险降低了85%，中位PFS为6.3个月，而安慰剂组为1.0个月（HR=0.15, 95% CI:0.09~0.25；P<0.0001）。在所有评估过的亚组中均可观察到这一PFS获益。

　　根据独立影像学审查结果，接受瑞普替尼治疗的患者中有8例（9.4%）患者获得确认的客观缓解，均为部分缓解（PR），安慰剂对照组没有患者获得确认的缓解（P=0.0504）。OS评估显示，与安慰剂相比，接受瑞普替尼治疗的患者死亡风险降低了64%，中位OS为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月（HR=0.36，95% CI 0.20~0.62，名义P=0.0004）。

　　此外，接受瑞普替尼治疗的患者，生活质量较安慰剂组得到了明显的改善；治疗相关的不良事件大多为1~2级，具有较低的毒副作用。因治疗相关不良事件导致药物减量和暂停的比例分别为5.9%和14.1%。成为首个获得成功的GIST四线治疗Ⅲ期研究，具有里程碑意义.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞普替尼/利培替尼(RIPRETINIB/QINLOCK)治疗晚期GIST又迈进了一步！

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