2021年6月22日，据外媒报道，欧盟委员会(EC)有条件批准了阿斯利康和默沙东的司美替尼，用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童患者的症状性、不可手术性丛状神经纤维瘤(PN)。

　　NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一个人受到影响。在30%- 50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤，PN)，并可能导致临床问题，如畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱或肠道功能障碍。PN在儿童早期开始发展，有不同程度的严重程度，并可减少预期寿命8至15年。

　　该批准是基于SPRINT Stratum 1 II期试验的结果，该试验旨在评估NF1相关无法手术的PN儿科患者接受司美替尼单药治疗的客观缓解率以及对患者报告和功能结果的影响。在试验中，Koselugo的客观反应率(ORR)为66%。ORR定义为完全(PN消失)或部分缓解(肿瘤体积减少至少20%)患者的百分比。

　　SPRINT二期临床试验的安全性和有效性数据作为批准的条件之一。在SPRINT试验中，司美替尼在66%的患者中缩小了NF1相关的PN,并在PN相关症状中显示出有临床意义的改善。SPRINT的数据显示，Koselugo不仅缩小了一些儿童的肿瘤，还减轻了疼痛，改善了他们的生活质量。

　　司美替尼(司美替尼) 是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

　　司美替尼在美国和其他几个国家被批准用于治疗患有NF1和有症状、不可手术的PN的儿科患者。司美替尼在成年NF1 PN患者中的临床试验正在进行中，包括适用于儿科患者的替代制剂也是。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(SELUMETINIB)治疗儿童神经纤维瘤病的效果怎么样？

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