美国FDA2017年4月28日公佈，诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。米哚妥林是一种激酶抑制剂适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗。
米哚妥林用于急性髓系白血病的常见副作用包括发热性嗜中性粒细胞减少症、恶心、粘膜、炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、因出血导致皮肤斑点（瘀点）、肌肉骨骼疼痛、流鼻血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。米哚妥林不应用于对米哚妥林及米哚妥林中其它成分过敏的患者。孕妇或哺乳期妇女不应使用米哚妥林，因为这款药物可以导致胎儿或新生儿受到伤害。经历肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用米哚妥林。
米哚妥林也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍（进行性系统性肥大细胞增多症、与血液肿瘤或肥大细胞白血病相关的系统性肥大细胞增生症）的成年患者。米哚妥林用于这些患者的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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