MD Anderson中心数据分析提示，老年急性髓系白血病（AML）的强烈化疗缓解率为40%~50%，1~2个月内的早期病死率高达26%~36%，中位生存仅4~6个月，1年总生存（OS）率低于30%，与年轻患者缓解率70%~80%、长期生存率40%~50%相比差距较大。老年AML患者的治疗过程中预防性的抗生素使用和及时的支持治疗（血液产品）、重症感染的预判，并在需要时及时使用重症监护室护理均非常重要，否则患者病死率极高。鉴于老年AML患者强烈化疗缓解率低、治疗相关死亡率高，临床医师不得不思考低强度的化疗方案，以及如何选择适合治疗的患者。目前在老年患者中的治疗突破，主要为小分子靶向药物单用或联合去甲基化药物（HMA）的应用。

　　恩西地平（Enasidenib）是一种口服的靶向IDH2突变选择性抑制剂，为R140Q和R172K的共抑制剂，也是首个IDH突变抑制剂。FDA获得批准100 mg每日1次单药治疗IDH2突变AML,主要基于单臂临床试验的结果，其中199例患者。试验中所有患者均复发或难治AML,并通过RealTime检测检测到IDH2突变，均用恩西地平治疗。

　　特别是，FDA对两种结果的速率和持续时间进行了批准： 完全反应和部分血液恢复（CRh）的完全反应，这意味着没有发现白血病的迹象，但有一些血液计数，或只是血小板计数，尚未恢复正常水平。 该机构还引用了这样一个发现：34％的患者在入院时需要红细胞和/或血小板输注在至少一个56天的时间内不再需要输注恩西地平。

　　药物的常见副作用包括黄疸和恶心。 14％的患者发生严重的副作用，称为分化综合征，包括发烧和呼吸窘迫，如果不治疗可能致命。

　　恩西地平阶段I / II临床试验的详细资料显示，总体而言，40％的研究参与者对恩西地平反应，19％的患者完全缓解白血病。公布的结果还显示，试验中所有患者使用研究药物开始治疗的中位总生存期为9.3个月，达到完全缓解的患者中位总生存期为19.7个月。在这种情况下，基于已经患有复发性白血病的患者治疗失败的风险很高，8个月以上的完全反应是长时间的，”特别是单次靶向治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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