阿伐曲泊帕是第二代 TPO 受体激动剂， FDA 批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗，2020 年 4 月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于择期行诊断性操作或手术的 CLD 相关血小板减少症。阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕不与 TPO 竞争结合 TPO 受体，在血小板生成上与 TPO 具有累加效应。
阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在 5 天的治疗疗程中，治疗开始后 3 至 5 天内观察到血小板计数增加，在 10 至 13 天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在 35 天后恢复至接近基线值。在美国血液学年会(ASH)上公布了阿伐曲泊帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)的疗效分析：与安慰剂和艾曲泊帕的比较研究结果。
研究目的是通过4项研究评估阿伐曲泊帕治疗ITP的疗效，包括首次报道的研究305结果：阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的头对头比较试验。两项阿伐曲泊帕Ⅱ期研究是随机、开放标签、对照试验，设为阿伐曲泊帕组和安慰剂组；两项阿伐曲泊帕Ⅲ期研究是随机、开放标签、对照试验，设为阿伐曲泊帕组、艾曲泊帕组和安慰剂组。
研究结果看出汇总四项研究的暴露时间：有128例患者使用了阿伐曲泊帕，22例使用安慰剂，11例使用了艾曲泊帕。99.2％的患者接受阿伐曲泊帕治疗至少7天，63.3％的患者持续治疗至少180天。平均暴露持续时间：阿伐曲泊帕平均暴露时间为206.4天，是艾曲泊帕（ 73.5天）的2-8倍，安慰剂（54.9天）的3-8倍。阿伐曲泊帕累计应答时间更长：血小板应答的中位累积时间（PC ≥ 50×10^9/L）分别为：Ⅱ期研究（CL-003和CL-004）：11.0周（阿伐曲泊帕）和0.0周（安慰剂）（p = 0.0079）；Ⅲ期研究302：12.4周（阿伐曲泊帕）和0.0周（安慰剂）（p < 0.0001）；研究305：5.1周（阿伐曲泊帕）和0.0周（艾曲泊帕）（p = 0.33）。（艾曲泊帕组5例退出vs. 阿伐曲泊帕组1例退出）
阿伐曲泊帕各研究累积的有效性数据显示一致效果。研究305中获得的有限数据，为了解阿伐曲泊帕和艾曲泊帕直接疗效对比提供了机会，由于样本量较少，仍需谨慎下结论，但再次显示了阿伐曲泊帕优异的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿凡泊帕(AVATROMBOPAG)治疗血小板减少症的效果如何？
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