马法兰是一款“first-in-class”肽偶联药物，它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。氨肽酶在肿瘤细胞中过度表达，尤其是在晚期癌症或携带高突变负荷的肿瘤中。在体外实验中，马法兰由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。马法兰与地塞米松（dexamethasone）构成的组合疗法于2021年2月26日获得美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过至少四项前期疗法，且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种靶向CD38单克隆抗体产生耐药性的MM患者。

　　2021年5月25日，Oncopeptides AB公司宣布，其肽偶联药物马法兰（melphalan flufenamide）在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的3期临床试验中获得积极结果。马法兰在无进展生存期（PFS）主要终点上与常用度胺类药物相比，达到非劣效性标准。与活性对照组相比，马法兰组的中位PFS高40%以上，总缓解率（ORR）也更高。马法兰是美国FDA加速批准的首个抗癌肽偶联药物（peptide drug conjugate）。

　　该3期临床试验项目于2017年启动，共入组来自21个国家的495例患者，旨在评估马法兰与泊马度胺相比，治疗R/R MM患者的疗效和安全性。根据独立审评委员会评估，对于主要终点PFS,相比活性对照组，马法兰的风险比为0.817（95% CI:0.659-1.012，p=0.0640），表明它的有效性达到非劣效性标准。而根据研究人员评估，PFS的风险比为0.790（95% CI:0.639-0.976）。在两项评估中，马法兰组的中位PFS均比活性对照组高40%以上。另外，马法兰的ORR为32.1%，要高于活性对照组的26.5%。两种药物因不良事件导致的停用率相似，马法兰的安全性与既往研究一致，在不同年龄亚组间也保持一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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