相关过度生长疾病谱系(PROS)是因PIK3CA突变引起的一组罕见疾病谱系，其特征为血管、淋巴系统以及其他组织非典型、可见过度生长和异常。阿培利司片（alpelisib，商品名Piqray）是首个专门针对相关过度生长疾病谱系疾病根源的潜在疗法。

　　诺华公布了一项真实世界研究的重要结果，该研究旨在评估阿培利司Alpelisib治疗PIK3CA相关过度生长疾病谱系(PROS)患者的安全性和有效性，这些患者每天接受治疗，至少持续24周。EPIK-P1研究结果显示，阿培利司Alpelisib可以有效地减小具有临床意义的相关过度生长疾病谱系相关病灶体积，改善儿童和成人患者的体征和症状。

　　在EPIK-P1中，阿培利司Alpelisib能够减小靶病灶体积，并改善相关过度生长疾病谱系相关症状和表现。第24周时，对完整病例(n=32)患者进行的主要终点分析显示，38%患者获得治疗应答，即相关过度生长疾病谱系靶病灶体积之和减小至少20%或以上。近四分之三患者(74%)显示靶病灶体积减小，平均减小13.7%，并且初步分析时患者均未出现疾病进展。

　　此外，相较于基线，研究者报告整个研究人群(n=57)中患者在第24周时，疼痛(90%)、疲乏(76%)、血管畸形(79%)、肢体不对称(69%)和弥漫性血管内凝血(55%)方面有所改善。发生不良事件(AE)和治疗相关不良事件(TRAE)的患者比例分别为83%和39%。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，未发生导致治疗终止的不良事件。任意级别的最常见不良事件包括腹泻(16%)、高血糖症(12%)、口疮溃疡(11%)和口炎(5%)。最常见的3/4级不良事件为蜂窝织炎(4%)；一例成人病例被视为发生治疗相关不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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