鲁索替尼（JAK1 和 -2 抑制剂）已被批准用于治疗原发性骨髓纤维化 (MF)、真性红细胞增多症 (PV) 后 MF 和原发性血小板增多症 MF ，主要目的是减小脾脏大小。在体外，它还显示通过增强的 γ-珠蛋白 mRNA 表达增加地贫中胎儿血红蛋白 (HbF) 的合成，甚至超过羟基脲，表明可以在这种情况下试用鲁索替尼。国外一期刊介绍了一个短期病例系列。
这次的病例介绍了四个地中海贫血患者的短病例系列(年龄26-36岁;3个输血依赖和1个非输血依赖)，其中鲁索利替尼给药剂量为TRUTH研究所用剂量的50% ，在严格的监测下，主要目的是避免脾切除术。鲁索替尼的剂量为每日一次5mg,持续4周，如果没有细胞减少症恶化的记录，则为每日两次5mg.
在所有四名患者中，脾脏大小和与脾肿大相关的躯体症状均明显减小。未注意到输血需求量增加；事实上，有一个病人的输血需求减少了25%。所有四名患者都报告了食欲和生活质量的主观改善。鲁索利替尼至少持续6个月，并定期监测血细胞计数。在治疗期间没有发现不良事件。1例患者在12个月后停用该药，最后一次随访(鲁索利替尼停用后2个月)脾脏大小和血细胞计数保持稳定。两名患者继续使用鲁索利替尼超过一年，第四名患者已使用7个月。患者将继续进行定期随访。
总而言之，可以考虑对鲁索替尼进行治疗性试验，以避免对大量脾肿大和脾功能亢进的患者进行脾切除术。在这种情况下，它值得进一步评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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