获得性巨核细胞性血小板减少症（Acquired amegakaryocytic thrombocytopenia，AAT）是一种骨髓中巨核细胞数明显减少或完全缺失所致血小板显著减少，而其他细胞系均正常的后天获得性疾病。该病被视为一组异质性疾病，病因主要包括外源性因素抑制巨核细胞成熟（如丙型肝炎病毒，干扰素治疗，巨细胞病毒，苯暴露，酒精滥用，维生素B12缺乏，和放射性碘治疗等）、抗体介导或T细胞自身免疫导致的内源性刺激对巨核细胞成熟产生抑制和干细胞异常的早期表现。

　　阿伐曲泊帕(Doptelet /Avatrombopag)是全世界第一个由美国食品药品监督管理局批准的适用于治疗血小板减少症的血小板生成素受体激动剂的口服药物，也是医药行业引进的第一个小分子创新药物。它作为中国首个针对慢性肝病相关血小板减少症的治疗药品，阿伐曲泊帕能进入中国市场为国内该领域的用药填补了空白，也为中国慢性肝病相关血小板减少症患者提供了全球领先的治疗新选择，阿伐曲泊帕安全方便、强效持久，是治疗血小板减少症非常不错的药物。

　　阿伐曲泊帕药理作用

　　阿伐曲泊帕是一种可/口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可`刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，在血小板生成上与 TPO 具有累加效应。

　　阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在5天的治疗疗程中，治疗开始后3至5天内观察到血小板计数增加，在10至13天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在35天后恢复至接近基线值。

　　阿伐曲泊帕适应症

　　适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。慢性肝病患者不得通过服用本品来恢复正常的血小板计数。

　　阿伐曲泊帕用法用量

　　口服给药，应与食物同服，每天一次。

　　若出现漏服，应在发现时马上服药，并在次日按原计划时间服用下一剂。不得通过增加单次的剂量以弥补漏服的剂量。

　　阿伐曲泊帕是第二代血小板生成素受体激动剂，目前已获FDA批准上市的TPO受体激动剂包括罗米司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕、芦曲泊帕。

　　血小板生成素受体在造血干细胞，血小板等均有表达，血小板生成素通过与受体结合和活化进而调节巨核细胞生长和血小板生成。阿伐曲泊帕通过与血小板生成素受体上的不同位点结合，激活并刺激信号传导模拟血小板生成素的生物学效应，调节细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用进而导致血小板计数的增加。且并不会阻断内源性TPO与受体的结合，可与内源性TPO产生协同效应。

　　阿伐曲泊帕药代动力学特点

　　阿伐曲泊帕主要经肝药酶CYP2C9和CYP3A代谢，CYP2C9和CYP3A酶的抑制剂或诱导剂可能会影响阿伐曲泊帕的血药浓度，且CYP2C9酶相比CYP3A酶在阿伐曲泊帕代谢中作用更加重要，当阿伐曲泊帕与CYP2C9酶强抑制剂同时服用时，要考虑到血小板增多症的潜在风险进而调整阿伐曲泊帕的剂量。此外，阿伐曲泊帕代谢主要为4-hydroxy代谢物（约34%药物仍保留原形），通过粪便（88%）和尿（6%）等途径排出。

　　临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐波曲帕治疗的患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。当然，阿伐曲泊帕也会产生相关的不良反应，主要为头痛，恶心等症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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