免疫性血小板减少症是一种免疫疾病，其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少（血小板计数<100× 109/L) 。在美国和欧洲，每年大约100，000名儿童中有1.9-6.4名患免疫性血小板减少症。虽然大多数病例可以自愈，但仍有部分病例演变为持久的甚至慢性的疾病，如果严重则需要治疗。

　　罗米司亭是血小板生成素受体激动剂，对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说，它是一种有效的治疗方法。我们的研究目标是评估对于持续6个月的免疫性血小板减少症的患儿来说，罗米司亭是否安全、有效。

　　本研究是一个3期随机对照双盲临床试验，研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者，平均血小板计数≤30×109/L（筛查期间两次测量的平均值），并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L.

　　研究对象按照2：1的比例随机分为罗米司亭组和安慰剂组，每周接受罗米司亭或安慰剂，持续24周，每周罗米司亭的剂量根据目标血小板计数50-200×109/L从1μg/kg-10μg/kg进行调整。

　　2012年1月24日-2014年9月3日期间，62名患者被随机分配，其中42名为罗米司亭组，20名为安慰剂组。研究结果如下：

　　①有效性好：罗米司亭组中22名患者（52%）有持久的血小板反应，而安慰剂组只有2名患者（10%）有持久的血小板反应（p=0.002, 比值比9.1 [95% CI 1.9–43.2]）。持久的血小板反应在1-6岁组有38%（3/8），6-12岁组有56%（10/18），12-18岁组有56%（9/16）。

　　②安全性好：安慰剂组19名患者中有1名患者（5%）发生严重的不良事件，而罗米司亭组42名患者中则有10名（24%） 。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。

　　本研究表明：对于慢性免疫性血小板减少的患儿，使用罗米司亭没有新发的安全顾虑，而且可以诱导高比例的血小板反应。当然，还需要后续的罗米司亭研究，它将为免疫性血小板减少症的患儿提供更多关于长期有效性和安全性等方面的信息。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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