2021年1月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布适加坦（富马酸吉瑞替尼片，Gilteritinib,以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性（治疗耐药）AML成人患者。这也就意味着吉瑞替尼成为我国新型，高选择性，口服FLT3抑制剂，同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL.

　　急性髓系白血病（AML）是常见的血液系统恶性肿瘤。据数据显示，我国AML是最常见的白血病类型，约占60%，每年有5万-8万AML患者急需治疗干预。虽然约有70%的成人AML患者可以通过首次诱导化疗达到完全缓解，但约20%的患者出现复发性或难治性疾病，50%以上的年轻患者和高达90%的老年患者复发率高，远期生存获益差。

　　吉瑞替尼是一种有效、选择性、口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂。吉瑞替尼的获批是基于一项全球多中心开放性随机对照的III期临床试验ADMIRAL研究，该研究最终纳入371例血液或骨髓检测到FLT3突变的复发或难治性AML患者，并以2:1比例随机分配，分别接受吉瑞替尼（120毫克）或挽救性化疗。ADMIRAL研究的主要复合终点为总生存期（OS）和伴完全或部分血液学恢复的完全缓解（CR/CRh）率。该研究结果发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

　　研究发现：

　　1）中位数生存期：比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。接受吉瑞替尼治疗的病患总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月；

　　2）总缓解率（ORR）：与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%；

　　3）不良反应：接受吉瑞替尼后所有等级中最常见的不良反应（发生率≥10%）为丙氨酸氨基转移酶升高（25.4%）、天冬氨酸氨基转氨酶升高（24.5%）、贫血（20.1%）、血小板减少症（13.5%）、中性粒细胞减少性发热（12.5%）、血小板计数减少（12.2%）、腹泻（12.2%）以及恶心（11.3%）等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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