2019年4月12日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准厄达替尼(Erdafitinib)治疗有FGFR3或FGFR2突变的含铂化疗期间或之后进展的局部晚期或转移性膀胱癌患者，包括接受新辅助或辅助铂化疗12个月内有疾病进展的患者。

　　研究BLC2001 (NCT02365597)是一项多中心、开放标签、单臂研究，以评估厄达替尼的疗效和安全性。试验入组了87名局部晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者至少在一次化疗中或化疗后有疾病进展并且具有特定FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。

　　患者接受厄达替尼的初始剂量为8mg,每日一次；在第14天和第17天之间，41％血清磷酸盐水平低于5.5mg/dL的患者目标剂量增加至每日9mg.使用厄达替尼直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

　　本次试验主要观察指标为客观反应率（ORR）和持续反应时间（DOR）。入组患者的人群特征为：中位年龄67岁；79%为男性；74%为白人；大多数患者(92%)的肿瘤东部合作组(ECOG)评分为0或1；66%的患者有内脏转移；84例患者曾接受过顺铂或卡铂治疗，56%的患者之前接受过以顺铂为主的方案，29%的患者之前接受过以卡铂为主的方案，10%的患者之前同时接受过含顺铂和卡铂的方案；3%的患者在接受含铂新辅助治疗或辅助治疗后出现疾病进展；24%的患者曾接受过抗PD-L1/PD-1治疗。

　　试验结果表明，所有患者的ORR为32.2%，CR为2.3%，PR为29.9%，中位DOR为5.4个月。FGFR3点突变的患者的ORR为40.6%；FGFR3融合突变的患者的ORR为11.1%；FGFR2融合突变的患者的ORR为0%。

　　厄达替尼最常见的不良反应有：口腔炎（56%）、疲劳（54%）、腹泻（47%）、口腔干燥（45%）、甲床分离症（41%）、食欲下降（38%）、味觉障碍（37%）、皮肤干燥（34%）、便秘（28%）、干眼症（28%）、跖掌红斑感觉异常综合征（26%）、脱发（26%）、腹痛（23%）、恶心（21%）、骨骼肌肉痛（20%）。厄达替尼最常见的3~4级不良反应有：疲劳（10%）、甲床分离症（10%）、口腔炎（9%）、跖掌红斑感觉异常综合征（6%）、干眼症（6%）、尿路感染（6%）、甲沟炎（3%）、腹泻（2%）、腹痛（2%）、呕吐（2%）、呼吸困难（2%）、血尿（2%）、便秘（1%）、恶心（1%）、发热（1%）、味觉障碍（1%）、口咽痛（1%）。

　　厄达替尼是一种激酶抑制剂，可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。厄达替尼抑制FGFR磷酸化和信号转导，降低表达FGFR基因改变的细胞系的细胞活力，包括点突变、扩增和融合。厄达替尼在FGFR表达细胞系和来自肿瘤(包括膀胱癌)的移植瘤模型中显示出抗肿瘤活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)联合用药治疗尿路上皮癌缓解率翻倍？

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