对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干移植（HSCT）是疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD的死亡率可高达100％。去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。

　　近年来，多个研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的。其中一项研究数据表明，去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，与严格选择的历史对照相比，造血干细胞移植(HSCT)后多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)方面具有统计学意义的改善。

　　据了解，未治疗的肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征合并多器官功能衰竭与> 80%死亡率相关。在2期研究中，去纤苷对多器官衰竭肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征有良好的治疗效果。3期研究调查了去纤苷对已确定肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者的安全性和有效性。研究人员将102例给予25mg/kg/天去纤苷的患者与32例历史对照进行了比较，这些对照来自一个独立的医学审查委员会对造血干细胞移植后患者病历的审查，且不知道结果。各组之间的基线特征平衡良好。

　　历史对照方法为与高死亡率相关的孤儿疾病的3期评估提供了一种新方法，其中安慰剂对照是不道德的。与历史对照相比，去纤苷与造血干细胞移植后第100天生存率(主要终点)的具有统计学意义的改善相关。第100天存活率的组间估计差异为23.0% (95.1%置信区间(CI):5.2%-40.8%；P=0.0109)，采用倾向调整分析。造血干细胞移植后第100天(次要终点)的完全缓解(CR)率差异导致经倾向评分调整的估计组间差异为19.0%(95.1% CI:3.5–34.6；P=0.0160)。去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。

　　低血压是两组中最常见的不良事件（去纤苷组为 39.2%，历史对照组为 50.0%）。相关的不良事件包括出血和低血压。去纤苷和历史对照之间的常见出血事件的发生率没有差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)是适应症都有哪些？治疗效果怎么样？

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