原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性、持久性疾病，它会导致肝脏中的小胆管发炎、受损并最终丧失功能。 这会引发胆汁在肝脏淤积，逐渐损伤肝细胞并导致肝硬化或肝脏瘢痕的形成。 随着肝硬化的进展和肝脏中瘢痕组织的增加，肝脏功能将逐渐丧失。法尼醇 X受体（FXR）广泛存在于肝脏细胞和肠道细胞的细胞核中，是胆汁酸代谢途径的关键调节因子。口服给药的奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）可以结合并激活法尼醇 X受体（FXR），由此增加肝脏的胆汁流量，并抑制肝脏中胆汁酸的产生，减少胆汁酸对肝脏的毒害 。

　　奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）联合熊去氧胆酸( UDCA) 可用于治疗对熊去氧胆酸( UDCA) 治疗反应不充分的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成年患者，而奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）作为单药可用于治疗熊去氧胆酸( UDCA)不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成年患者 。

　　奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）的上市批准基于一项为期12个月的研究。该研究涉及216位原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者，一部分入组患者服用熊去氧胆酸至少12个月，且至少3个月内的剂量稳定；其他患者则存在熊去氧胆酸不耐受且至少三个月内未再服用过熊去氧胆酸。所有受试者的血清碱性磷酸酶（ALP , 肝脏代谢的基本酶）水平超过正常值1.67倍（女性正常值为118U / L，男性为124 U / L）; 或其胆红素（肝脏分解衰老红细胞产生的褐黄色物质，存在于胆汁中）水平高于正常值但低于两倍正常值（ 女性正常值为1.1mg / dL ，男性为1.5mg / dL）。 入组患者被随机分成三组，其中：

　　第一组患者在12月时间内，每天服用10mg奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）；

　　第二组患者在前六个月时间内，每天服用5mg奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid），之后的六个月时间内，如需要，也可选择每天服用10mg奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）；

　　第三组患者服用安慰剂。

　　如病情需要，所有受试患者也可同时服用熊去氧胆酸 。

　　如12个月后，患者的血清碱性磷酸酶（ALP）降低至少15％且低于正常值的1.67倍，同时胆红素低于或等于正常水平 ，则可以认定患者对治疗有所反应。

　　结果

　　第一组患者：服用12个月奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid），且日剂量为10mg，缓解率为48％（95％CI : 36-60 ）；

　　第二组患者：服用奥贝胆酸（Ocaliva/obeticholic acid）日剂量从5mg（前6个月）可选择增加至10mg （后6个月），缓解率为46％（95％CI : 34-58）；

　　第三组患者：服用安慰剂12个月，缓解率为10％（95％CI : 4-19）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥贝胆酸(OCALIVA)可用来治疗原发性胆汁性肝硬化？效果如何呢？

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