2018年11月，FDA批准维奈克拉联合去甲基化药物(HMA)或低剂量阿糖胞苷(LDAC)用于年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病(AML)患者，或伴有不适合强化化疗合并症的患者。然而，在复发/难治性(R/R-AML)患者中的证据很少。

　　目的是分析R/R-AML患者中维奈克拉超说明书使用的疗效和安全性。在西班牙Castillay León地区的5家医院进行的回顾性、多中心、观察性研究。所有数据均采集自患者的病历，包括：伴随疾病、主要基线特征、既往治疗和获得的缓解、维奈克拉开始日期、剂量和联合治疗。CR/CRi率（完全缓解/完全缓解伴不完全血液学缓解）、总生存期(OS)、血液学毒性、死亡率。

　　纳入的10例患者（8例男性/2例女性），中位年龄73.5(41-78)岁，诊断时ECOG<2。根据欧洲LeukemiaNet 2017，55.5%属于高危预后组。55.5%的患者接受了强化一线化疗，60%的患者接受了≥2种(1-3)既往治疗。2名患者既往接受过移植，6名患者既往接受过HMA治疗。在维奈克拉治疗前，50%的患者ECOG≥2。维奈克拉中位治疗持续时间为27(0-62)天。60%的患者使用维奈克拉联合阿扎胞苷(75 mg/m2 –7天)，30%的患者使用地西他滨(20mg/m2 –5天)，10%的患者使用LDAC(20mg/m2–10天)。仅10%的患者达到CR/CRi。其余患者中，仅20%接受了后续挽救治疗。在39(2-147)天的中位随访时间内，70%的患者死亡。从诊断开始的中位OS为15个月(95%CI：9.7-20.3)，从维奈克拉开始的中位OS为49天(95%CI：31.8-66.2)。1例患者因血液学毒性中止治疗。

　　维奈克拉联合治疗R/R-AML的CR/CRi率和OS率较低。所纳入的都是预后极差的患者。这些结果揭示了真实世界研究可以纳入不能被临床试验严格入组标准纳入的患者。需更深入的研究加以证实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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