MYLOTARG（吉妥单抗）是一款抗体偶联药物(ADC)，含有以CD33为靶点的单克隆抗体（mAB）和与之结合的细胞毒素卡奇霉素(calicheamicin)。CD33是一种在髓系细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当Mylotarg与CD33抗原结合时，可被内吞进细胞，然后在癌细胞内释放卡奇霉素将其杀死。

　　MYLOTARG（吉妥单抗）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗新确诊的CD33阳性急性髓性白血病（AML）的成人患者，以及患有复发或难治性CD33阳性AML的成人和2岁及以上儿童。Mylotarg是首款纳入儿童AML适应症的药物，也是唯一一种以CD33为靶点的AML治疗方法，CD33是一种在高达90%患者中AML细胞上表达的抗原。

　　急性髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，占急性白血病病例的80%左右。2017年，美国约有21380人被确诊为AML.大多数AML发生在成年人中，但是每年大约有500名儿童被确诊为AML.急性髓性白血病是儿童中第二大常见白血病。大多数儿童（85%）将在初次治疗后获得缓解，约5%属于难治性，另外，大约30%的儿童会病情复发，只有四分之一的AML患者生存时间超过五年。

　　吉妥单抗MYLOTARG的获批是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19和MyloFrance-1.

　　ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量吉妥单抗.在第1、4、7天，患者接受3mg/m2的MYLOTARG,与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（event-freesurvival,EFS）。结果显示，在新确诊为AML的患者中，接受MYLOTARG与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受吉妥单抗的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。（HR=0.56[95%CI:0.42-0.76]）。

　　AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药吉妥单抗（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受吉妥单抗6mg/m2，在第8天接受吉妥单抗3mg/m2.作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受吉妥单抗2mg/m2，每四周一次。吉妥单抗的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受吉妥单抗的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR=0.69[95%CI:0.53-0.90][2-sidedp=0.005]）。

　　MyloFrance-1是一项在57例首次复发的成年患者中进行的2期、单组、开放标签研究临床试验。患者在第1、4、7天接受单药吉妥单抗3mg/m2.吉妥单抗的疗效建立在完全缓解（CR）和缓解持续时间的基础上。在试验中，15（26%;95%CI:16%-40%）例患者达到完全缓解，中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)的适应症有哪些？

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