米托坦是二氯二苯三氯乙烷(DDT)杀虫剂的类似物，自1960年代以来一直用于ACC。已知会引起常见的副作用，包括胃肠道和肝脏障碍(厌食、恶心、呕吐和腹泻、肝炎或肝酶升高)、中枢神经系统毒性(嗜睡、嗜睡、头晕和眩晕)、白细胞减少、血清胆固醇、药物代谢改变和内分泌失调，如性腺功能减退和甲状腺功能减退。米托坦具有显着的肾上腺素溶解特性，这会导致肾上腺功能不全，因此，实际的护理标准要求同时用足够的糖皮质激素替代接受米托坦的患者。较少情况下，也需要盐皮质激素替代。体外研究表明，米托坦会干扰胆固醇代谢和肾上腺皮质细胞中的线粒体活性，这通常会导致细胞凋亡率增加。它还通过抑制关键的线粒体酶(如CYP11B)减少肾上腺类固醇生成，从而减少激素前体向活性激素(如皮质醇)的转化。

　　肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见但通常具有侵袭性的肿瘤，其发病率为每年百万分之一至两例。超过一半的病例被诊断为晚期，且5年无病生存率较低。在先前的研究中，米托坦辅助治疗被证明可以提高根治性切除ACC患者的无复发生存率。具有局部浸润证据或侵袭性病理特征(如高增殖指数(Ki67>10%)或边缘状态阳性)的I至III期可手术切除肿瘤是该治疗的候选者。欧洲内分泌学协会和欧洲肾上腺肿瘤研究网络(ENSAT)最近达成的共识强调了这一点，该共识建议在接受高复发风险的ACC手术的患者中使用米托坦辅助治疗至少两年.

　　通过比较接受米托坦治疗ACC的患者和原发性肾上腺功能不全(自身免疫性或肾上腺切除术后)患者之间的促肾上腺皮质激素(ACTH)水平，还发现米托坦可能会干扰垂体功能。基础值和CRH后刺激试验(100 mcg)均显示接受米托坦治疗的患者ACTH水平显着降低，这表明该药物可能对下丘脑-垂体-肾上腺(HPA)轴的不同水平具有抑制作用.关于辅助米托坦是否会导致永久性肾上腺功能不全或HPA轴恢复的数据可能会在米托坦停药后发生。我们提供了来自加拿大和意大利的两个ACC患者转诊中心的数据，表明HPA轴恢复可以在停止米托坦治疗几个月后发生在高比例的患者中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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