获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但是剩余干细胞数目减少，会使其疗效有限。针对免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者，艾曲波帕，一种合成的促血小板生成素受体激动剂，可以使将近半数患者的红细胞数量显著上升。本研究将艾曲波帕加入未经治疗的重度再生障碍性贫血患者的标准免疫抑制治疗方案中。
前瞻性研究1-2期共纳入了92位患者，接受添加艾曲波帕的免疫抑制治疗。根据治疗开始时间和持续时间分成3组(第一组从第14天至6个月接受艾曲波帕；第二组从第14天至3个月接受艾曲波帕；第三组从第1天至6个月接受艾曲波帕)。三组进行独立分析。研究的主要终点是6个月时的完全缓解率，次要终点是总体反应率，髓样癌生存、复发和进展率。
6个月各组的完全缓解率，第一组为33%，第二组为26%，第三组为58%。6个月时各组的总缓解率分别为80%、87%、94%。本研究中各组总的完全缓解率和总缓解率要高于先前的临床试验结果(先前的临床试验结果完全缓解率为10%，总缓解率为66%)。中位随访为1年患者的生存率为97%，研究期间一名患者死于非血液疾病。骨髓增殖程度，CD34+细胞数，早期造血干细胞增殖频率显著提高。复发率和进展率与先前研究结果相似。研究中有两例患者发生严重的皮疹而停止服用艾曲波帕。
对于重症再生障碍性贫血患者，添加艾曲波帕的免疫抑制治疗相比于先前的临床试验，可显著提高患者完全缓解率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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