对于晚期、进展性肺或胃肠道神经内分泌肿瘤，可使用的系统治疗方法较少。研究者旨在评估在这一人群中安慰剂相比，依维莫司的安全性和有效性。在一项随机、双盲、安慰剂对照的3期radiant-4研究中，共有全球25个国家，97个研究中心的成年患者（年龄≥18岁），均患有晚期、进展性、不同分化程度、无功能性的肺或胃肠道来源的神经内分泌肿瘤。符合条件的患者按2:1的比例随机分到依维莫司组（每天口服10mg）和对照组，两组均给予支持治疗。根据患者肿瘤来源、身体状态和既往生长类似物的治疗进行分层。患者、研究员和课题发起者均不知患者治疗方案。主要观察终点是无进展生存期（PFS）。总生存期（OS）是次要观察终点。

　　在2012年4月3日至2013年8月23日，共纳入302名患者，其中205名分到依维莫司（每天10mg）组，97名患者在安慰剂组。依维莫司组的中位无进展生存期是11个月（95%CI为9.2-13.3个月），安慰剂组的中位无进展生存期为3.9个月（3.6-7.4个月）。依维莫司可使进展及死亡风险降低52%（风险比HR为0.48,95%CI为0.35-0.67，P﹤0.00001）。尽管无统计学意义，首批预期结果的中位总生存分析表明：依维莫司可能与死亡风险降低有关（HR为0.64，95%CI为0.40-1.05，单侧P=0.037，而统计学有意义的边界为0.0002）。

　　3级或4级药物相关不良反应很罕见，包括：口腔炎（在依维莫司组202名患者中有18名［9%］VS 98名患者中0位），腹泻（15［7%］VS 2［2%］），感染（14［7%］VS 0），贫血（8［4%］VS 1［1%］），乏力(7［3%］VS 1［1%］)和高血糖（7［3%］VS 0）。

　　依维莫司治疗可显著改善进展期肺或胃肠道神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期（PFS），安全性研究与已知依维莫司的副作用一致。依维莫司是第一个在包括胰腺，肺，胃肠道神经内分泌肿瘤中显示出强大的抗肿瘤作用的靶向药，且耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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