原发性血小板增多症(ET)是一种骨髓增殖性肿瘤(MPN)，即外周血血小板持续增加和骨髓活检中巨核细胞异常生长。阿那格雷是一种独特的喹唑啉衍生物，即用于治疗血小板减少症，尽管它最初是作为血小板聚集抑制剂开发的。
1997年，美国批准阿那格雷作为MPN相关血小板增多症的治疗剂;2004年在欧洲获批用于治疗高危ET患者。然而，由于2005年发表的一项原发性血小板增多症(PT-1)试验的结果，阿那格雷在欧洲仍被归类为二线治疗，2在美国被归类为低于二线治疗
本研究旨在回顾性评估阿那格雷在真实世界环境中对未接受过细胞减灭术治疗的原发性血小板增多症(ET)患者的疗效和安全性。
对53名接受阿那格雷作为一线治疗的ET患者的数据进行了审查，包括患者特征、抗血小板状态、细胞减灭状态、治疗效果、不良事件、血栓出血事件的发展、进展为骨髓纤维化或急性白血病以及死亡原因。
阿那格雷单药治疗期间血小板计数<600×109/L的发生率为83.0%。53名患者中有32名发生了不良事件，并且在心力衰竭患者中发生了更严重的不良事件;然而，它们大多是可以忍受的。无论基因突变谱如何，阿那格雷的治疗效果都是一致的。在CALR突变阳性组中，贫血作为不良事件的发生率显着更高。在由于对治疗无反应或不耐受而引入羟基脲作为阿那格雷的替代品或除阿那格雷之外的患者中，血小板计数也良好。
在日本未接受过细胞减灭治疗的ET患者中，阿那格雷作为一线治疗在减少血小板计数方面表现出良好的效果，其安全性与之前的报道基本一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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