索拉非尼是一种多激酶抑制剂。临床前研究显示，索拉非尼能同时抑制多种存在于细胞内和细胞表面的激酶，包括RAF激酶、血管内皮生长因子受体-2（VEGFR-2）、血管内皮生长因子受体-3（VEGFR-3）、血小板衍生生长因子受体－β（PDGFR－β）、KIT和FLT-3。由此可见，索拉非尼具有双重抗肿瘤效应，一方面，它可以通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路，直接抑制肿瘤生长；另一方面，它又可通过抑制VEGFR和PDGFR而阻断肿瘤新生血管的形成，间接抑制肿瘤细胞的生长。
那么，索拉非尼和同为一线治疗的药相比表现如何？REFLECT试验证明了仑伐替尼在一线治疗中相比索拉非尼的非劣效性，从而批准了仑伐替尼也进入一线治疗的队列里。这项试验对比了仑伐替尼和索拉非尼一线治疗肝癌的临床疗效4。对184例HCC患者进行了倾向评分匹配的多中心分析。结果显示，仑伐替尼组和索拉非尼组的中位OS分别为15.2个月和10.5个月。仑伐替尼组和索拉非尼组的中位PFS分别为7.0个月和4.5个月。
索拉非尼引起的常见不良事件包括皮疹、腹泻、血压升高，以及手掌或足底部发红、疼痛、肿胀或出现水疱。在临床试验中，最常见的与治疗有关的不良事件有腹泻、皮疹/脱屑、疲劳、手足部皮肤反应、脱发、恶心、呕吐、瘙痒、高血压和食欲减退。在索拉非尼治疗的患者中，3级和4级不良事件的数目分别占不良事件总数的31%和7%，而安慰剂对照组患者则分别为22%和6%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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