艾曲波帕一般有25mg和50mg两种规格,由英国葛兰素史克公司(GSK)研发并于2008年11月获得美国FDA批准在美国上市,艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。2017年12月28日在中国获批上市。艾曲波帕已获全球100多个国家批准,用于慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者血小板减少症的治疗,同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。
艾曲波帕是一种小分子的血小板生成素受体激动剂,通过结合在跨细胞膜的血小板生成素受体内侧,激活巨核细胞内一系列生理信号传导过程,最后导致血小板数量增加。但是艾曲波帕结合在受体上的位点与天然的血小板生成素并不一样,可以与人体内天然存在的血小板生成素形成协同作用,不会相互抑制。而且艾曲波帕是一种完全口服的药物,相比注射的血小板生成素蛋白药物或者类似物(例如Romiplostim)也有着天然的优势。
根据新英格兰杂志发表的艾曲波帕治疗血小板低下丙肝患者的临床治疗数据,艾曲波帕对血小板在20-70×109/L的丙肝患者,口服4周,每天75mg,95%患者血小板能超过100×109/L,53%甚至能超过200×109/L,而对于同时服用安慰剂的患者,血小板基本上没有任何变化。这个结果说明艾曲波帕对于提升丙肝患者的血小板有非常强的效果。
艾曲波帕作为一种高效的治疗血小板减少症的药物,已在临床上得到广泛应用。它不仅对原发性血小板再生障碍有显著疗效,还能有效应对由靶向药物、化疗或椎体放疗等因素引起的骨髓抑制,进而导致的血小板水平持续降低的情况。艾曲波帕的副作用相对较小,这使得它成为治疗血小板减少症状的理想选择。
多中心随机对照临床试验报道,艾曲泊帕治疗ITP的有效率为59%~88%,起效时间1~2周,维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。
艾曲波帕的长期研究(EXTEND研究)的最终数据显示,应用艾曲泊帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升,有效率85.8%,并且有52%能够持续缓解,出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。
常见副作用:指在临床试验中发生率大于或等于5%的副作用,一般为轻至中度,可自行缓解或用药物治疗。常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、头痛、疲劳、上呼吸道感染、肝酶升高、肌肉痛、月经过多、感觉异常等。
严重副作用:指在临床试验中发生率低于5%但可能危及生命或导致永久性损伤的副作用,需要密切监测和及时处理。严重副作用包括血栓形成、骨髓纤维化、肝功能损害、白内障等。
艾曲波帕,为众多患者带来了希望之光。它以其卓越的疗效和安全性,在再生障碍性贫血治疗领域树立了新的里程碑。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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