在儿科血液学领域，免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见且棘手的疾病，尤其是持续性或慢性ITP，对儿童患者的生命质量和日常活动构成了严重威胁。阿伐曲泊帕（AVATROMBOPAG）作为一种新型的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在成人ITP的治疗中取得了显著疗效。然而，其在儿童患者中的应用，尤其是针对持续性或慢性ITP的疗效和安全性，一直是临床关注的重点。

　　阿伐曲泊帕通过选择性激活血小板生成素受体（TPO-R），刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。这一作用机制使得阿伐曲泊帕在增加血小板计数、提高止血能力方面表现出色。

　　儿童持续性或慢性ITP的治疗一直是一个挑战。传统治疗方法包括糖皮质激素、免疫抑制剂和脾切除等，但这些方法存在诸多副作用，且长期疗效并不理想。因此，寻找一种安全、有效且耐受性良好的治疗方法，成为儿科血液学领域亟待解决的问题。

　　阿伐曲泊帕在儿童ITP中的应用逐渐受到关注。多项临床研究表明，阿伐曲泊帕可作为二线治疗药物，在儿童持续性或慢性ITP患者中实现快速、持续的反应。

　　临床数据支持

　　‌多中心观察性回顾性研究‌：首都医科大学等机构进行了一项多中心、观察性、回顾性研究，纳入了34例持续性或慢性ITP儿童患者。研究结果显示，阿伐曲泊帕作为二线治疗，可实现快速、持续的疗效。在4周内，多数患者即出现血小板计数增加，且无明显不良反应。此外，阿伐曲泊帕还能有效减少ITP伴随治疗，提高患者的临床出血控制能力。

　　‌真实世界研究‌：西班牙ITP小组（GEPTI）进行了一项真实世界研究，纳入了268名慢性、持续性、新诊断的ITP患者，其中包括儿童患者。研究结果显示，阿伐曲泊帕在治疗重度ITP患者中表现出色，多数患者在短时间内即达到血小板计数增加，且长期疗效稳定。此外，研究还显示，患者ITP疾病阶段对治疗响应率没有显著影响，但随着先前治疗线数的增加，实现应答的患者比例逐渐下降。

　　‌国际多中心前瞻性试验‌：在国际上，也有多项多中心前瞻性试验验证了阿伐曲泊帕在儿童ITP中的疗效和安全性。这些试验纳入了来自不同国家和地区的儿童患者，结果显示，阿伐曲泊帕能够显著提高血小板计数，减少出血事件，且安全性良好。

　　安全性与耐受性

　　阿伐曲泊帕在儿童ITP治疗中的安全性和耐受性也是临床关注的重点。多项研究表明，阿伐曲泊帕的副作用主要包括头痛、乏力、恶心等轻微症状，且多数患者能够耐受。此外，阿伐曲泊帕无明显的肝、肾毒性，对患者的长期健康无不良影响。

　　阿伐曲泊帕作为一种新型的血小板生成素受体激动剂，在儿童持续性或慢性ITP治疗中展现出了显著的疗效和安全性。随着临床数据的不断积累和更新，相信阿伐曲泊帕将成为儿童ITP治疗领域的重要药物之一，为更多患儿带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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