2024年1月13日，全球首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。这一突破性药物的引进，标志着中国oHCM患者的治疗进入了新时代。

　　玛伐凯泰作为全球首个靶向疾病病理生理机制的药物，其创新性在于它能够通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的过量形成，从而减轻心肌细胞的过度收缩，改善舒张功能。这一作用机制直击oHCM的核心病理生理过程，为长期以来治疗效果不佳的oHCM患者提供了新的希望。

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。HCM患者根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，可分为梗阻性和非梗阻性两类。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者，其中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者。这类患者在强体力活动后可出现疲劳或呼吸困难，严重影响生活质量，甚至可能导致心脏功能受损和猝死。

　　玛伐凯泰的获批上市，是基于其在II期和III期临床试验中展现出的显著疗效和良好耐受性。PIONEER-HCMII期试验显示，玛伐凯泰可以剂量依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF），减少LVOT梗阻，同时患者的运动耐力和症状得到改善。在随后的PIONEER-OLE开放标签延长试验中期分析中，玛伐凯泰治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度持续降低，使用堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评估的患者报告的症状也有所改善。更重要的是，所有患者的LVEF均保持在50%以上，这进一步证实了玛伐凯泰的安全性和有效性。

　　EXPLORER-HCMIII期试验是迄今为止在oHCM患者中探究玛伐凯泰的最大规模安慰剂对照试验。该研究显示，玛伐凯泰可显著改善LVOT梗阻，且与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平改善相关。与安慰剂相比，玛伐凯泰组患者的严重不良事件发生率相当，进一步验证了其临床应用的可靠性。

　　除了显著的临床疗效，玛伐凯泰的长期安全性也得到了充分验证。EXPLORER-LTE长期扩展研究的数据分析显示，经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，未观察到新的安全性信号。这些积极的数据，连同玛伐凯泰被纳入欧洲心脏病学会（ESC）和AHA/ACC指南推荐，均凸显了其在有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者中的重要治疗地位。

　　玛伐凯泰的成功上市和广泛应用，不仅为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的治疗选择，也标志着中国在心血管疾病治疗领域取得了重要进展。未来，随着更多创新药物的涌现和临床应用的深入，相信会有更多患者受益于科技进步带来的健康福祉。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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