在神经退行性疾病的治疗领域，药物研发一直是科学家们关注的重点。他替瑞林（Taltirelin/Ceredist）作为一种新型的合成促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，在治疗脊髓小脑变性、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病方面展现出了显著的效果，为患者带来了新的治疗希望。
他替瑞林是一种口服有效的垂体激素释放兴奋药。该药物商品名为Ceredist。他替瑞林作为TRH的结构修饰改造药物，具有更强的中枢神经系统（CNS）兴奋作用和更长的持续时间，同时副作用相对较少。
他替瑞林通过脑TRH受体对CNS产生强而持久的多重作用，包括提高运动活性、改善共济失调步态、保持觉醒以及改善抑郁情绪等。这些作用使得他替瑞林在治疗神经退行性疾病方面具有潜在的应用价值。
疾病介绍
脊髓小脑性共济失调是一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变的神经系统遗传性疾病。该病以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现，严重影响患者的日常生活和工作能力。SCA的遗传性很高，患病率可能在1-5/10万之间，且存在多种亚型，其中SCA3在中国最为常见。
肌萎缩侧索硬化症是一种慢性、进行性神经性疾病，主要影响上运动神经元和下运动神经元。患者肌肉逐渐萎缩、无力，最终影响呼吸功能，威胁生命。ALS的发病机制尚未完全阐明，治疗仍然是一个巨大的挑战。
临床试验
脊髓小脑性共济失调的临床试验
一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。结果显示，他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面优于安慰剂组。此外，他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林或安慰剂治疗。28周时，他替瑞林组的整体改善率优于安慰剂组，共济失调的总改善率也显著优于安慰剂组。
肌萎缩侧索硬化症的临床试验
虽然目前关于他替瑞林治疗ALS的有效率尚无确切的定论，但一些初步的临床试验和动物实验显示，他替瑞林可能在改善ALS症状、延缓疾病进程方面具有一定潜力。他替瑞林作为神经保护剂，具有促进神经生长因子的产生、抑制神经细胞的凋亡等潜在的神经保护作用。
作用机制与安全性
他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。这种强而持久的作用使得他替瑞林在治疗神经退行性疾病方面具有显著优势。同时，他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因此其内分泌作用相对较弱，但在体内更稳定。
在安全性方面，他替瑞林的主要不良反应包括恶心、呕吐和胃部不适等消化系统反应。这些不良反应均为轻中度，在治疗期间及停药后通常可消失。此外，肾功能受损者需要慎用此药，因为药物主要通过肾脏排泄。
他替瑞林作为一种新型的合成促甲状腺素释放激素类似物，在治疗神经退行性疾病方面展现出了显著的效果和潜力。通过改善患者的运动失调症状、提高生活质量，他替瑞林为神经退行性疾病患者带来了新的治疗希望。未来，随着对他替瑞林作用机制的深入研究和更多临床试验的开展，相信该药物将在神经退行性疾病的治疗中发挥更加重要的作用。同时，也期待科学家们能够研发出更多具有创新性和针对性的药物，为神经退行性疾病患者提供更全面、更有效的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)在改善脊髓小脑变性患者共济失调症状方面有良好的安全性与疗效
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