在医学探索罕见病治疗方案的艰难征程中,舒立瑞的出现宛如划破黑暗的曙光,为诸多罕见病患者点亮了新的希望。
罕见病往往由于发病率低、病理机制复杂,长期以来缺乏有效的治疗手段,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)便是其中典型。PNH患者的红细胞仿佛被贴上了“易攻击”标签,自身免疫系统的补体系统不受控地攻击红细胞,导致红细胞破裂溶血;aHUS患者则因补体系统异常激活,引发微血管血栓,进而严重损害肾脏等器官。
舒立瑞的诞生,改写了这一困境。它是一种重组人源化单克隆抗体,作用机制精准且独特。补体系统的C5蛋白在其过度活化引发疾病的过程中扮演关键角色,舒立瑞就像一位精准的“卫士”,特异性地与C5紧密结合,让C5无法裂解为具有破坏作用的C5a和C5b-9,从而有力地阻断补体系统过度活化的级联反应,从根源上遏制炎症对细胞和组织的伤害。
从实际治疗效果来看,舒立瑞展现出令人瞩目的优势。一位长期饱受PNH折磨的患者,面色苍白、身体极度虚弱,频繁因贫血引发头晕、乏力,严重影响生活与工作。接受舒立瑞治疗后,体内红细胞的破坏显著减少,血红蛋白水平稳步回升,逐渐恢复了往日的活力,能够重新正常生活与社交。对于aHUS患者而言,舒立瑞同样意义重大,它可以有效保护肾脏功能,使许多患者避免了肾功能衰竭的可怕结局,重新回归正常生活轨道。
舒立瑞采用静脉输注的给药方式,针对不同病症有着科学严谨的用药方案。PNH患者初始每周一次,每次600mg,连用4周,后续调整为每两周一次,每次900mg;aHUS患者初始剂量为每周一次,每次900mg,连续4周,接着每两周一次,每次1200mg,具体剂量和疗程会根据患者个体情况调整。
当然,使用舒立瑞时也需警惕。因为补体系统被抑制,患者感染风险有所上升,特别是脑膜炎双球菌感染。所以患者用药前需接种相关疫苗,用药期间密切关注身体状况,一旦出现感染迹象立即就医。此外,少数患者可能会有头痛、恶心等轻微不适,一般可自行缓解。总体而言,舒立瑞凭借其卓越的疗效,为罕见病治疗带来了革命性的变化,是无数患者的希望所在。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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