在医学领域，罕见且严重的疾病往往给医生和患者带来巨大的挑战。肝小静脉闭塞病（VOD），又称肝窦阻塞综合征（SOS），就是这样一种疾病，它常见于造血干细胞移植（HSCT）后的并发症，可能导致肝脏肿大、疼痛、腹水等症状，严重时甚至危及生命。然而，幸运的是，有一种名为去纤维钠/去纤苷钠（Defitelio/DefibrotiDe）的药物，为这一疾病的治疗带来了希望。

　　去纤苷钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，其英文通用名称为Defibrotide，商品名为Defitelio。该药物由Jazz Pharmaceuticals plc研发，是目前全球唯一获批用于治疗重度肝小静脉闭塞病的药物。它不仅在美国获得了食品与药品管理局（FDA）的批准，也获得了欧洲药品管理局（EMA）的认证，用于治疗造血干细胞移植后出现肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞性疾病。

　　去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明，但研究表明，它在体外能够增强纤溶酶的酶活性，水解纤维蛋白凝块，从而改善血液循环。此外，它还能增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，进而减少内皮细胞的激活，并增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解。这些作用共同为治疗肝小静脉闭塞病提供了可能。

　　在临床应用中，去纤苷钠通过静脉输注的方式给药，推荐剂量为每6小时按体重6.25mg/kg，输注时间不少于2小时，至少治疗21天。若肝静脉闭塞性疾病的体征和症状在21天后仍未消退，则继续治疗直至消退。需要注意的是，输注前去纤苷必须被稀释，并且不应与其他静脉药物同时在相同静脉线内共同给药。

　　尽管去纤苷钠为肝小静脉闭塞病的治疗带来了新的希望，但它也伴随着一定的不良反应。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等。此外，还有可能出现过敏反应和出血等严重不良反应。因此，在使用该药物时，必须密切监测患者的反应，及时调整治疗方案。

　　对于肝小静脉闭塞病的治疗，去纤苷钠无疑是一个重要的里程碑。它不仅提高了患者的生存率，也为医生提供了一种有效的治疗手段。然而，我们也应认识到，该药物的作用机制尚需进一步研究，以更好地指导其临床应用。同时，对于无法获得该药物的患者，我们也需要探索其他有效的治疗方法，以最大程度地改善患者的预后。

　　总之，去纤维钠/去纤苷钠作为治疗肝小静脉闭塞病的唯一药物，其重要性不言而喻。随着医学研究的不断深入，我们期待未来能有更多关于该药物的研究成果涌现，为肝小静脉闭塞病的治疗带来更多的希望和可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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