脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar ataxia，简称SCA）是一种罕见的、进行性退行性遗传性神经系统疾病。通常，SCA的“类型”是根据相关致病基因被发现的先后顺序来命名的。该病已明确至少有40种不同的基因亚型。在中国，由SCA3基因突变导致的脊髓小脑性共济失调最为常见，约占中国SCA患者总数的48%到49%。2018年5月，SCA被正式纳入中国《第一批罕见病目录》。

　　他替瑞林在2000年7月在日本上市，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调。为了让SCA患者更方便口服，他替瑞林口腔崩解片在日本上市于2009年10月，除了内分泌作用外，还能发挥一定的中枢神经系统（CNS）作用。药理功效研究表明：Tartirelin通过脑TRH受体对CNS产生强烈而持久的多重作用。其对中枢神经系统的刺激作用比TRH强10～100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。是全球首个获批的口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物。

　　在一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验中，共有427名脊髓小脑变性症患者被随机分配至他替瑞林组（每天两次，每次5毫克）或安慰剂组，治疗周期为28至52周。

　　结果显示，治疗28周后，他替瑞林组的整体改善率显著高于安慰剂组（P&lt;0.001）。在共济失调症状的总改善率方面，他替瑞林组也显著优于安慰剂组（P<0.004）。具体而言，他替瑞林组的共济失调症状累计变化率为减少27.1%，而安慰剂组则为增加39.4%。在不良反应发生率方面，他替瑞林组为14.1%，与安慰剂组相近。这些数据表明，他替瑞林在改善脊髓小脑变性症患者的症状方面具有显著疗效，且耐受性良好。

　　他替瑞林用法用量

　　标准剂量：每次5mg，一日三次，饭后口服。

　　调整剂量：根据患者病情和耐受性，医生可能会调整剂量，建议严格遵医嘱。

　　注：以上服用方法需对症状进行观察，不要盲目地持续给药

　　常见副作用：

　　•恶心、疲劳、嗜睡、头痛。

　　•一些患者可能出现短暂的头晕或轻度肠胃不适。

　　严重副作用（少见）：

　　•过敏反应（如皮疹、瘙痒）。

　　•心悸或血压波动。

　　他替瑞林禁忌症：

　　•对本药物或其成分过敏者。

　　•孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用（须经医生评估）。

　　药物相互作用：

　　•与其他中枢神经药物合用可能会增强不良反应，应告知医生所有正在服用的药物

　　SCA患者大多数都是中青年发病，大多数成年起病（20～50岁为常见发病年龄段），给他们的生活事业都带来很大的打击，又因为该病是一种罕见病，在诊断治疗上都有一定困难。但随着他替瑞林的出现，相信其将会为广大患者提供新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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