T-DM1是一种抗体耦联药物，一头是靶向HER2的单抗，另外一个古老的化疗药，美登素（这是一个抑制微管聚集的化疗药，有点类似于长春新碱或者紫杉醇）。主要用于治疗晚期HER2基因扩增的乳腺癌，其有效率和生存期，相比于其它HER2靶向药，都要更胜一筹。T-DM1的疗效主要来自两个大型三期临床试验。
第一个临床试验，入组的991名已经至少接受过赫赛汀、紫杉醇治疗后失败的晚期HER2阳性乳腺癌患者，一组接受T-DM1治疗，一组接受拉帕替尼联合希罗达治疗，1：1分组，结果显示：T-DM1相比于拉帕替尼联合希罗达，有效率更高（43.6% vs 30.8%）、中位无疾病进展生存时间更长（9.6个月 vs 6.4个月），疾病进展后对照组允许交叉到T-DM1组。
但是即便如此，T-DM1组的中位总生存时间依然更长（29.9个月 vs 25.9个月），副作用更小（3-4级不良反应发生率为41% vs 57%）。T-DM1在有效率、生存期、副作用三个指标上，完胜！除了乳腺癌，对于携带HER2基因20号外显子插入突变、HER2基因扩增的肺癌患者，T-DM1也有一定的疗效。
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