弥漫性巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要是由导致集落刺激因子1（CSF1）过表达的特异性的异位诱导发生，所以临床上一般通过抑制CSF1，来缓解患者病情。而由瑞士诺华研发的格列卫二代尼洛替尼就是一种有效的酪氨酸激酶抑制剂。那尼洛替尼治疗局部晚期的不可手术切除的色素性绒毛结节性滑膜炎效果怎么样呢？
研究人员进行一开放性、单臂II期研究，从4个国家（法国、荷兰、意大利和澳大利亚）的11家癌症中心招募年满18岁的、WHO表现状态≤2分、组织学确诊为渐进性或复发性色素性绒毛结节性滑膜炎患者，且不可手术治疗或仅能行切除手术。予以受试患者口服尼洛替尼（400mg 2/日），直到病情进展、出现不可耐受的毒性或完成1年的治疗。
研究共招募了56位色素性绒毛结节性滑膜炎患者，予以尼洛替尼治疗。5位（9%）患者未到12周即终止研究治疗，因而不纳入12周的结点分析。12周无进展的患者比例为92.6%。56位患者中有54位（96%）出现治疗相关的副反应。6位（11%）出现3级及以上的治疗相关的副反应。无4-5级副反应。90%以上的局部晚期不可行手术切除的进行性色素性绒毛结节性滑膜炎患者在12周的尼洛替尼治疗中病情得到控制。研究结果提示尼洛替尼用于不可行手术切除的进行性色素性绒毛结节性滑膜炎患者具有抗肿瘤效应，而且副作用可控。
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