阿伐普替尼（AVAPRITINIB）=是一种口服的小分子抑制剂，专门设计用于针对携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者。这种突变在胃肠道间质瘤中相对常见，且往往导致疾病的进展和转移。阿伐普替尼通过抑制PDGFRA信号通路，阻断肿瘤的生长和扩散，从而达到治疗的目的。
关于阿伐普替尼在治疗转移性胃肠道间质瘤中的有效率，我们可以从多项临床试验中得出结论。其中，FDA批准阿伐普替尼上市是基于一项名为NAVIGATOR的I期临床试验。在这项试验中，43名携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者接受了阿伐普替尼的治疗。结果显示，这些患者的总缓解率（ORR）高达84%，其中完全缓解率为7%，部分缓解率为77%。此外，有61%的患者缓解持续时间在6个月以上。
对于PDGFRA D842V这一特定的突变类型，阿伐普替尼也表现出了良好的疗效。在38名PDGFRA D842V突变的患者中，ORR更是达到了89%，其中完全缓解率为8%，部分缓解率为82%，并且有59%的患者缓解持续时间在6个月以上。这些数据充分证明了阿伐普替尼在治疗PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤患者中的有效性。
当然，药物的有效性并不是我们评价一个药物的唯一标准，安全性同样重要。在临床试验中，阿伐普替尼被证明具有良好的耐受性。虽然部分患者出现了水肿、恶心、疲劳等不良反应，但这些症状大多是轻到中度的，且可以通过调整剂量或对症治疗来缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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