2023年1月27日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布加速批准新一代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib，商品名Jaypirca）上市。这款药物的获批，标志着在治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）方面取得了重大突破，为全球患者带来了新的希望。

　　吡托布鲁替尼是一种高度选择性的非共价（可逆）BTK抑制剂，通过精准地阻断BTK信号通路来发挥药理作用。BTK在B细胞的发育、活化、增殖及分化过程中起着关键作用。在MCL和CLL/SLL患者中，BTK异常活跃，导致癌细胞的无限增殖。吡托布鲁替尼通过与BTK结合，抑制其活性，从而阻止癌性B细胞的生长和扩散。

　　礼来公司研发的吡托布鲁替尼，在临床研究中展现出了卓越的效果。对于MCL患者，吡托布鲁替尼被批准用于三线及以上系统治疗，即那些已经接受过至少两种其他疗法（包括另一种BTK抑制剂）且未对治疗产生反应或复发的患者。数据显示，吡托布鲁替尼能够显著缩小肿瘤体积，缓解患者症状，提高生活质量，并有效延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　此外，吡托布鲁替尼在治疗CLL/SLL方面也表现出色。根据礼来公司在2024年美国血液学年会（ASH）上展示的3期BRUIN CLL-321试验数据，与研究者选择的治疗方案相比，使用吡托布鲁替尼治疗的CLL/SLL患者的PFS有所改善。该试验是有史以来第一项专门针对既往接受过BTK抑制剂治疗的患者进行的CLL随机3期研究。在研究中，将CLL/SLL的患者随机分配为接受吡托布鲁替尼单药治疗或IdelaR/BR治疗（IdelaR方案为Idelalisib+利妥昔单抗，BR方案为苯达莫司汀加利妥昔单抗）。结果显示，吡托布鲁尼尼组的患者中位PFS为14.0个月，而IdelaR/BR组的患者中位PFS为8.7个月。吡托布鲁尼尼将进展或死亡的风险降低了46%。

　　吡托布鲁替尼不仅在临床疗效上取得了显著成果，其安全性也表现出色。与已经在CLL治疗中获得FDA批准的共价BTK抑制剂相比，如Ibrutinib（Imbruvica）、Acalabrutinib（Calquence）和Zanubrutinib（Brukinsa），吡托布鲁替尼的心脏毒性风险较低，使其成为一种相对安全的治疗选择。在BRUIN试验中，吡托布鲁替尼最常见的严重不良事件包括肺炎、新冠肺炎、发热性中性粒细胞减少和败血症，但整体安全性表现良好。

　　吡托布鲁替尼的推荐剂量通常为每日一次口服给药，具体剂量根据患者的疾病类型（MCL或CLL/SLL）、身体状况、是否存在其他合并症等因素而有所调整。患者应在医生指导下进行剂量调整，并密切关注是否有出血症状、感染症状等不良反应。如果出现严重的出血事件或感染症状，应立即停止用药并进行相应的处理。

　　吡托布鲁替尼的问世，不仅为患者带来了新的治疗选择和希望，也推动了血液肿瘤学领域治疗策略的革新与进步。对于许多经历了多次治疗复发或对传统疗法不再敏感的患者来说，吡托布鲁替尼的出现无疑是一个巨大的福音。它以其独特的分子机制和卓越的临床表现，赢得了全球医疗界的广泛关注。

　　随着研究的深入和临床实践的积累，吡托布鲁替尼有望在未来成为治疗复发或难治性MCL和CLL/SLL不可或缺的重要药物之一。同时，其优异的安全性和耐受性也为患者提供了更好的治疗体验和生活质量。我们有理由相信，在不久的将来，随着科学技术的不断发展和医疗水平的持续提升，更多像吡托布鲁替尼这样的创新药物将不断涌现，为人类健康事业贡献更加坚实的力量。

　　吡托布鲁替尼的成功研发和应用，是医学科技进步的体现，也是对患者需求的积极回应。它让我们看到了血液癌症治疗的希望和未来，为患者带来了新的曙光。随着吡托布鲁替尼在全球范围内的推广和应用，相信会有更多的患者从中受益，重获健康和希望。如有需要，详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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