赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位是急性白血病中的一种重要致病机制,尤其在急性髓系白血病(AML)中更为常见。KMT2A易位导致融合蛋白的形成,这些融合蛋白具有异常的转录活性,能够干扰正常造血过程,促进白血病细胞的增殖和存活。传统的治疗手段对于这类患者效果不佳,且易产生耐药性。一种名为瑞维美尼(Revuforj/revumenib)的药物为这类患者带来了新的治疗希望。
瑞维美尼是一种口服小分子menin抑制剂,它通过特异性地抑制menin与KMT2A的相互作用,阻断由KMT2A易位驱动的急性白血病细胞的增殖和存活。KMT2A易位导致融合蛋白的形成,这些融合蛋白通过与menin结合,进一步激活下游信号通路,促进白血病细胞的增殖和存活。瑞维美尼通过抑制这一异常信号通路的传导,从而抑制白血病细胞的增殖和存活,达到治疗目的。
瑞维美尼主要用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性(R/R)急性白血病患者,包括成人和1岁以上儿童患者。这些患者通常对传统化疗药物的反应不佳,且病情较为严重,易产生耐药性。瑞维美尼的出现为这些患者提供了新的治疗选择。
在多项临床试验中,瑞维美尼展现出了卓越的疗效和安全性。例如,在AUGMENT-101试验中,104名携带KMT2A易位的R/R急性白血病患者接受了瑞维美尼治疗。结果显示,完全缓解(CR)加部分血液学恢复的完全缓解(CRh)的比例为21%,中位缓解持续时间为6.4个月,达到CR或CRh的中位时间为1.9个月。此外,还有23%的患者在接受瑞维美尼治疗后接受了造血干细胞移植(HSCT)。这些结果表明,瑞维美尼在治疗携带KMT2A易位的急性白血病方面具有显著优势。
瑞维美尼作为一种创新的menin抑制剂,为携带KMT2A易位的急性白血病患者提供了新的治疗选择。其卓越的临床疗效和安全性优势使得该药物在治疗这类难治性白血病中具有重要的地位。未来,随着对瑞维美尼作用机制的深入研究和更多临床试验的开展,相信该药物将在急性白血病治疗领域发挥更加重要的作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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