艾伏尼布/拓舒沃（Ivosidenib）作为一种创新的靶向治疗药物，为IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者带来了新的治疗选择和希望。
艾伏尼布，商品名为拓舒沃，是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1基因突变在某些类型的癌症中较为常见，特别是在AML中，约有6%至10%的患者存在这种突变。突变的IDH1会导致细胞内代谢产物的异常积累，进而破坏细胞的正常分化和凋亡功能，促进癌症的发展。艾伏尼布的研发正是基于对这一机制的深入理解，旨在通过抑制突变型IDH1的活性，降低异常代谢产物的水平，从而恢复细胞分化和凋亡功能，抑制肿瘤的生长和扩散。
艾伏尼布作为一种选择性的IDH1突变酶抑制剂，通过精准地作用于特定的基因变异，有效地延长了AML患者的生存期。该药物通过抑制IDH1突变酶的活性，减少体内2-羟基戊二酸（2-HG）的水平。2-HG是一种致癌代谢产物，高水平的2-HG会干扰正常的细胞分化，导致癌细胞的生长和扩散。艾伏尼布通过降低2-HG的水平，促进癌细胞的正常分化，从而达到抑制肿瘤生长的目的。
临床试验证实，艾伏尼布在治疗带有IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病方面具有显著疗效。一项全球性的双盲、随机、安慰剂对照的III期临床研究显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组的患者，在无事件生存期（EFS）、完全缓解率（CR）以及总生存期（OS）方面均显著优于对照组。特别是无事件生存期，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组的中位EFS显著长于安慰剂联合阿扎胞苷组，且24周时的CR率也明显高于对照组。这些结果充分证明了艾伏尼布在治疗IDH1突变AML患者中的有效性和安全性。
艾伏尼布已在美国和中国等多个国家获得批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。此外，它还被批准与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病患者，这些患者通常因年龄较大或存在合并症而无法接受强化诱导化疗。
在用法用量方面，艾伏尼布的推荐剂量为500mg，每日一次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。该药物可以空腹或餐后服用，但应避免与高脂肪食物一同摄入。患者在服药时，应确保整个药片一口吞下，避免将其咬碎、压碎或咀嚼。如果在服药后出现呕吐，请不要尝试补充剂量，应在第二天按正常时间服用下一次剂量。
尽管艾伏尼布在临床应用中展现出了显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意一些事项。首先，该药物应在医生的指导下使用，确保用药剂量和用药时间的准确性。其次，患者在使用期间需要定期监测肝功能、血常规等指标，以及时发现并处理可能的不良反应。
艾伏尼布的常见副作用包括疲劳、关节痛、皮疹、腹泻、恶心等。较少见但可能严重的副作用包括分化综合征，这是一种与AML治疗相关的潜在严重并发症，表现为非感染性白细胞增多症、外周水肿、发热、呼吸困难等症状。如果出现这些症状，应立即就医并给予相应的治疗。
此外，对于存在严重肾功能不全或需要透析的患者，以及严重肝功能损害的患者，在开始使用艾伏尼布治疗前，应充分考虑风险和潜在益处。如果需要与强CYP3A4抑制剂合用，艾伏尼布的剂量应减至250mg，每日一次。
艾伏尼布作为一种创新的靶向治疗药物，为IDH1突变AML患者带来了新的治疗选择和希望。其独特的疗效和安全性，在临床试验中得到了充分验证。随着研究的深入和临床应用的推广，相信艾伏尼布将为更多AML患者带来生命的曙光，为抗癌事业作出更大的贡献。同时，我们也期待未来能有更多针对IDH1突变的有效治疗药物问世，共同推动AML治疗领域的进步与发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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